Hemofilie.cz - Poruchy srážlivosti krve - léčba, centra, poradna lékaře

Vědci oznámili důležitý milník v léčbě hemofilie

Ve Velké Británii nedávno úspěšně skončila experimentální léčba šesti osob trpících hemofilií B. Výzkumníci jim do těla vpravili zdravou formu genu, jehož vrozená mutace hemofilii B způsobuje. Proběhl tak zatím nejúspěšnější pokus o možnou léčbu budoucnosti, takzvanou genovou terapii.

Vědci oznámili důležitý milník v léčbě hemofilie
X
ODESLAT

Po letech konečně úspěch

Zdravý gen pro srážecí faktor IX, který měl nahradit původní mutovaný, byl do buněk šesti osob s hemofilií dopraven pomocí speciálního viru. Odborníci mluví o velikém úspěchu – genová terapie se v léčbě různých onemocnění zkouší již od devadesátých let minulého století, zatím však přinášela především zklamání. V roce 1999 například v průběhu jedné z klinických studií zemřel člověk, což veškeré pokusy o zavedení nového způsobu léčby značně zbrzdilo. V jiné studii se zase povedlo vyléčit osoby s těžkou poruchou imunity, zároveň však u těchto osob s hemofilií docházelo ke vzniku rakoviny.

Po malých krůčcích k nové léčbě?

Genová terapie je obecně založena na myšlence dopravit do buněk osob s hemofilií zdravý gen, který má nahradit gen mutovaný způsobující u osob s dědičnými chorobami jejich onemocnění. Zdravý gen se do buněk obvykle vkládá pomocí virů, ale lidský imunitní systém většinu těchto virů zlikviduje ještě před tím, než mohou dokončit svou bohulibou misi. Úspěch, kterého nyní dosáhli britští vědci, byl umožněn mnoha drobnými zlepšeními, kterých v průběhu let postupně dosahovali vědecké týmy po celém světě.

Více muziky za méně peněz

Šesti osobám s hemofilií B, kteří se zúčastnili experimentální léčby, byl do krve injikován virus obsahující normální zdravý gen pro srážecí faktor IX. Virus s tímto genem doputoval až do jaterních buněk, které posléze začaly produkovat funkční srážecí faktor. Jediná injekce s dávkou viru stačila k tomu, aby čtyři osoby s hemofilií ze šesti mohli ukončit svou dosavadní léčbu koncentráty, zatímco dva zbývající  ji stále potřebovali, avšak méně často. Pokud by genová terapie časem skutečně vstoupila do běžné praxe, znamenala by kromě zvýšení kvality života pro mnoho osob s hemofilií také významnou úsporu finančních prostředků.

(vek)

Zdroj: www.nytimes.com

Další článek

Hodnocení článku

Líbí se vám článek?
Počet hlasů: 29

Čtěte také..

Poprvé do školy: připravte učitele na péči o hemofilika

Profylaktická léčba hemofilie v dospělosti? „Ano či ne“ už neplatí, na řadě je personalizovaná profylaxe

Pravidelná, infuzemi podávaná terapie bývá pro mnoho hemofiliků náročná. S věkem a rostoucím životním tempem se vše ještě zhoršuje....

Domácí léčba hemofilie: chce to cvik

Aby lidé s hemofilií mohli vést plnohodnotný život, je nezbytná správná léčba spočívající v podávání chybějícího srážlivého faktoru. K...

Sportovat s hemofilií, či nesportovat? To je oč tu běží…

Tři typy von Willebrandovy choroby: Víte, čím se liší?

Hemofilik a zaměstnání: Po pracovním místě začněte pátrat včas!

Díky pokrokům v léčbě se dnes lidem s hemofilií otevírají zcela nové kariérní možnosti. A to i těm s...

Medicínská databáze U Lékaře
 
Cestovní nemoci:  Láká vás vyzkoušet vodní dýmku? Pak pozor nejen na infekce!