Profylaktická léčba hemofilie: vědci řeší délku trvání

Pravidelné dodávání srážecího faktoru pomůže hemofilikům prožít normální dětství a dospět mezi vrstevníky bez větších omezení. Mělo by se v něm však pokračovat i v dospělosti?
Profylaktická léčba hemofilie: vědci řeší délku trvání

Profylaktická neboli „ochranná“ léčba hemofilie spočívá v pravidelném dodávání koncentrátu srážecího faktoru. Jedná se o prevenci krvácení a s ním spojených komplikací, z nichž nejtypičtější je trvalé poškození kloubů. Tato metoda se liší od tzv. „on demand“ terapie hemofilie, při které se nevěnujeme prevenci, ale pouze zastavujeme již vzniklé krvácení.

Nápad k (ne)zaplacení

Samotná idea začít s profylaktickou léčbou přišla od lékařů, kteří si všimli, že jejich pacienti s pouze mírnou nebo středně těžkou formou hemofilie – tedy ti, kteří mají v krvi alespoň 1 % normální aktivity srážecího faktoru – zažívají spontánní krvácení daleko méně často než lidé trpící těžkými formami. „Zajistit aktivitu 1 % všem by přece nemuselo být zas tak těžké,“ zněla jejich úvaha. A tak vznikla metoda léčby hemofilie, která se v rozvinutých zemích stala standardem. I přesto však s sebou nese řadu úskalí a otázek, na jejichž řešení se odborníci neshodují. Mezi ně patří například následující:

  • Jak zaplatit finančně náročnou léčbu?
  • V jakých intervalech a dávkách faktor podávat, abychom vyvážili cenu a účinnost terapie?
  • Existuje způsob zlepšení „compliance“ – tedy toho, že léčba bude hemofilikem správně a důsledně užívána?
  • K jakým aktivitám srážecího faktoru směřovat?
  • Kdy s léčbou začít a kdy skončit – a končit vůbec?

Kvůli zdravým kloubům 

Poměrně zásadní je diskuze ohledně toho, kdy a zda vůbec profylaktickou léčbu ukončovat. Obvykle s ní začínáme mezi 1. a 3. rokem života, ideálně ještě předtím, než se několikrát objeví velké krvácení do kloubů. Slouží tak jako prevence nevratného kloubního postižení, které by vzniklo po opakovaném zakrvácení. S terapií se pokračuje po celé dětství a dospívání. U mladých dospělých mohou však být lékaři postaveni před těžkou otázku: přestat, nebo ne?

V hlavní roli cena a injekce

Některé studie naznačují, že dospělí svou nemoc dobře snášejí i bez profylaktické léčby. Stále více odborníků jim však oponuje a tvrdí, že tato metoda léčení by měla být celoživotní. Důvod, proč se dosud v dospělosti s léčbou někdy přestává, prý není její nepotřebnost ani nižší účinnost – profylaxe dospělých byla studiemi opakovaně potvrzena jako užitečná – ale cena a také nepohodlí spojené s častou nitrožilní aplikací faktoru. Lidé trpící těžkou formou hemofilie, kteří po 18. roce života přestanou s podáváním srážecího faktoru, se však prokazatelně vystavují riziku kloubního poškození. A to bolestivostí a omezením pohyblivosti dokáže otrávit život daleko více než občasný preventivní vpich.

Rozhodnutí je v rukou hemofilika

I přes všechnu snahu zatím není problém prozkoumán natolik, aby mohlo být vydáno jednoznačné doporučení pro všechny. V současné době se tak lidé obvykle rozhodují sami, jestli chtějí terapii ukončit, nebo v ní pokračovat celoživotně. V Evropě a USA se pro ukončení léčby rozhodne zhruba jedna třetina profylakticky léčených hemofiliků a z nich se opět jedna třetina po krátké pauze k profylaxi navrací.

(luko)

Zdroje:
www.wfh.org
www.ncbi.nlm.nih.gov

Novinky

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

V rámci cyklu videopříběhů „Jak se žije s hemofilií“ jsme tentokrát natáčeli s rodinou, která v Česku žije jen velmi krátce – od loňského března. Iryna a její 14letý syn Stanislav k nám přijeli po začátku války na Ukrajině – využili toho, že Irynin manžel a tatínek dospívajícího těžkého hemofilika už u nás pracoval a žil. Stas je od té doby v péči zdravotníků ve Fakultní nemocnici Motol. Jaké bylo jeho dětství s hemofilií? Jak rodina prožívala a prožívá různé etapy svého života? A v čem se liší hematologická péče u nás a na Ukrajině? Podívejte se na poutavý příběh Iryny a Stase a také zajímavý pohled odborníků – ošetřujícího lékaře MUDr. Vladimíra Komrsky, CSc., a sestry Veroniky Čepelákové.
15. 6. 2023
Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Hemofilici dnes prožívají stáří obdobně jako jejich vrstevníci, se všemi radostmi i těžkostmi, které přináší. Muže trpící krvácivým onemocněním však v pokročilejším věku častěji trápí nepříjemné bolesti kloubů, potřebují rehabilitace, chirurgický zákrok nebo pomoc s aplikací léků. Mnozí se chtějí poradit nebo sdílet své zkušenosti. Kde mohou hledat pomoc? Jaké aktivity organizují pacientské organizace? Kde najdou podporu, pokud potřebují řešit sociální otázky?
25. 5. 2023
Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Krvácení z nosu si v dětství zažije každý z nás. Někteří i opakovaně. Ve většině případů jde o neškodný doprovodný jev rýmy, úrazu nebo aktivních dětských prstíků. Jen vzácně naopak poukazuje na závažnější problém, jako jsou poruchy srážlivosti krve. Kdy bychom měli zpozornět a vydat se k lékaři?
4. 5. 2023
Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Život hemofiliků se během 20. a 21. století převratně změnil. Vědci přinesli zásadní poznatky o tomto onemocnění a obrovský posun se týkal i vývoje léčby a jejího podávání. Zatímco na počátku 20. století byla hemofilie až na výjimky fatální diagnózou, v současnosti mohou jedinci s touto nemocí žít velmi kvalitní a aktivní život.
3. 4. 2023

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků
drop drop drop