Profylaktická léčba hemofilie: vědci řeší délku trvání

Pravidelné dodávání srážecího faktoru pomůže hemofilikům prožít normální dětství a dospět mezi vrstevníky bez větších omezení. Mělo by se v něm však pokračovat i v dospělosti?
Profylaktická léčba hemofilie: vědci řeší délku trvání

Profylaktická neboli „ochranná“ léčba hemofilie spočívá v pravidelném dodávání koncentrátu srážecího faktoru. Jedná se o prevenci krvácení a s ním spojených komplikací, z nichž nejtypičtější je trvalé poškození kloubů. Tato metoda se liší od tzv. „on demand“ terapie hemofilie, při které se nevěnujeme prevenci, ale pouze zastavujeme již vzniklé krvácení.

Nápad k (ne)zaplacení

Samotná idea začít s profylaktickou léčbou přišla od lékařů, kteří si všimli, že jejich pacienti s pouze mírnou nebo středně těžkou formou hemofilie – tedy ti, kteří mají v krvi alespoň 1 % normální aktivity srážecího faktoru – zažívají spontánní krvácení daleko méně často než lidé trpící těžkými formami. „Zajistit aktivitu 1 % všem by přece nemuselo být zas tak těžké,“ zněla jejich úvaha. A tak vznikla metoda léčby hemofilie, která se v rozvinutých zemích stala standardem. I přesto však s sebou nese řadu úskalí a otázek, na jejichž řešení se odborníci neshodují. Mezi ně patří například následující:

  • Jak zaplatit finančně náročnou léčbu?
  • V jakých intervalech a dávkách faktor podávat, abychom vyvážili cenu a účinnost terapie?
  • Existuje způsob zlepšení „compliance“ – tedy toho, že léčba bude hemofilikem správně a důsledně užívána?
  • K jakým aktivitám srážecího faktoru směřovat?
  • Kdy s léčbou začít a kdy skončit – a končit vůbec?

Kvůli zdravým kloubům 

Poměrně zásadní je diskuze ohledně toho, kdy a zda vůbec profylaktickou léčbu ukončovat. Obvykle s ní začínáme mezi 1. a 3. rokem života, ideálně ještě předtím, než se několikrát objeví velké krvácení do kloubů. Slouží tak jako prevence nevratného kloubního postižení, které by vzniklo po opakovaném zakrvácení. S terapií se pokračuje po celé dětství a dospívání. U mladých dospělých mohou však být lékaři postaveni před těžkou otázku: přestat, nebo ne?

V hlavní roli cena a injekce

Některé studie naznačují, že dospělí svou nemoc dobře snášejí i bez profylaktické léčby. Stále více odborníků jim však oponuje a tvrdí, že tato metoda léčení by měla být celoživotní. Důvod, proč se dosud v dospělosti s léčbou někdy přestává, prý není její nepotřebnost ani nižší účinnost – profylaxe dospělých byla studiemi opakovaně potvrzena jako užitečná – ale cena a také nepohodlí spojené s častou nitrožilní aplikací faktoru. Lidé trpící těžkou formou hemofilie, kteří po 18. roce života přestanou s podáváním srážecího faktoru, se však prokazatelně vystavují riziku kloubního poškození. A to bolestivostí a omezením pohyblivosti dokáže otrávit život daleko více než občasný preventivní vpich.

Rozhodnutí je v rukou hemofilika

I přes všechnu snahu zatím není problém prozkoumán natolik, aby mohlo být vydáno jednoznačné doporučení pro všechny. V současné době se tak lidé obvykle rozhodují sami, jestli chtějí terapii ukončit, nebo v ní pokračovat celoživotně. V Evropě a USA se pro ukončení léčby rozhodne zhruba jedna třetina profylakticky léčených hemofiliků a z nich se opět jedna třetina po krátké pauze k profylaxi navrací.

(luko)

Zdroje:
www.wfh.org
www.ncbi.nlm.nih.gov

Novinky

Virtuální setkání u kulatého stolu k problematice hemofilie

Virtuální setkání u kulatého stolu k problematice hemofilie

Virtuální setkání unikátního online kulatého stolu k tématu hemofilie se uskutečnilo ve středu 8. června a potkali se na něm zástupci pacientských organizací Kateřina Altmanová (Hemojunior) a Martin Bohůn (Český svaz hemofiliků) společně s lékařkou MUDr. Evou Drbohlavovou a psycholožkou Mgr. Petrou Bučkovou. O své zkušenosti se životem s onemocněním hemofilií A se přišel podělit Marek Šimoník. Celý přenos zkušeně moderovala Patricie Strouhalová, jejíž hlas můžete znát z vysílání Českého rozhlasu.
19. 1. 2023
Celý život se věnuje motoristickému sportu, o své nemoci mluví jen velmi nerad

Celý život se věnuje motoristickému sportu, o své nemoci mluví jen velmi nerad

I ve svých 72 letech cestuje a občas vyrazí se synem natáčet na různé motoristické závody. Píše knihy, pořádá archiv svých televizních reportáží, na chalupě se věnuje rodině, kamarádům, zahradě i bazénu. Publicista Vladimír Dolejš žije velmi aktivní život i v seniorském věku. Své závažné onemocnění – hemofilii – jako by nevnímal. Ovšem nemoc se pochopitelně v menší či větší míře ozývá celý život.
8. 11. 2022
Žiju krásný život, říká 72letý hemofilik Vladimír Dolejš

Žiju krásný život, říká 72letý hemofilik Vladimír Dolejš

Přestože je novinář Vladimír Dolejš již nějakou dobu v důchodu, natáčení motoristických závodů se stále občas věnuje. Ostatně motorismu zasvětil většinu svého života, jako redaktor i moderátor, ale také jako aktivní závodník, 25 let totiž jezdil rallye. O všech svých bývalých i současných aktivitách mluví s velkým zápalem a radostí. A to navzdory těžké formě hemofilie, se kterou se celý život potýká, i navzdory řadě komplikací této nemoci. Podívejte se na zajímavý a velmi inspirativní videopříběh s Vladimírem Dolejšem.
1. 11. 2022

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
Takeda
drop drop drop