Profylaktická léčba hemofilie: vědci řeší délku trvání

Pravidelné dodávání srážecího faktoru pomůže hemofilikům prožít normální dětství a dospět mezi vrstevníky bez větších omezení. Mělo by se v něm však pokračovat i v dospělosti?
Profylaktická léčba hemofilie: vědci řeší délku trvání

Profylaktická neboli „ochranná“ léčba hemofilie spočívá v pravidelném dodávání koncentrátu srážecího faktoru. Jedná se o prevenci krvácení a s ním spojených komplikací, z nichž nejtypičtější je trvalé poškození kloubů. Tato metoda se liší od tzv. „on demand“ terapie hemofilie, při které se nevěnujeme prevenci, ale pouze zastavujeme již vzniklé krvácení.

Nápad k (ne)zaplacení

Samotná idea začít s profylaktickou léčbou přišla od lékařů, kteří si všimli, že jejich pacienti s pouze mírnou nebo středně těžkou formou hemofilie – tedy ti, kteří mají v krvi alespoň 1 % normální aktivity srážecího faktoru – zažívají spontánní krvácení daleko méně často než lidé trpící těžkými formami. „Zajistit aktivitu 1 % všem by přece nemuselo být zas tak těžké,“ zněla jejich úvaha. A tak vznikla metoda léčby hemofilie, která se v rozvinutých zemích stala standardem. I přesto však s sebou nese řadu úskalí a otázek, na jejichž řešení se odborníci neshodují. Mezi ně patří například následující:

  • Jak zaplatit finančně náročnou léčbu?
  • V jakých intervalech a dávkách faktor podávat, abychom vyvážili cenu a účinnost terapie?
  • Existuje způsob zlepšení „compliance“ – tedy toho, že léčba bude hemofilikem správně a důsledně užívána?
  • K jakým aktivitám srážecího faktoru směřovat?
  • Kdy s léčbou začít a kdy skončit – a končit vůbec?

Kvůli zdravým kloubům 

Poměrně zásadní je diskuze ohledně toho, kdy a zda vůbec profylaktickou léčbu ukončovat. Obvykle s ní začínáme mezi 1. a 3. rokem života, ideálně ještě předtím, než se několikrát objeví velké krvácení do kloubů. Slouží tak jako prevence nevratného kloubního postižení, které by vzniklo po opakovaném zakrvácení. S terapií se pokračuje po celé dětství a dospívání. U mladých dospělých mohou však být lékaři postaveni před těžkou otázku: přestat, nebo ne?

V hlavní roli cena a injekce

Některé studie naznačují, že dospělí svou nemoc dobře snášejí i bez profylaktické léčby. Stále více odborníků jim však oponuje a tvrdí, že tato metoda léčení by měla být celoživotní. Důvod, proč se dosud v dospělosti s léčbou někdy přestává, prý není její nepotřebnost ani nižší účinnost – profylaxe dospělých byla studiemi opakovaně potvrzena jako užitečná – ale cena a také nepohodlí spojené s častou nitrožilní aplikací faktoru. Lidé trpící těžkou formou hemofilie, kteří po 18. roce života přestanou s podáváním srážecího faktoru, se však prokazatelně vystavují riziku kloubního poškození. A to bolestivostí a omezením pohyblivosti dokáže otrávit život daleko více než občasný preventivní vpich.

Rozhodnutí je v rukou hemofilika

I přes všechnu snahu zatím není problém prozkoumán natolik, aby mohlo být vydáno jednoznačné doporučení pro všechny. V současné době se tak lidé obvykle rozhodují sami, jestli chtějí terapii ukončit, nebo v ní pokračovat celoživotně. V Evropě a USA se pro ukončení léčby rozhodne zhruba jedna třetina profylakticky léčených hemofiliků a z nich se opět jedna třetina po krátké pauze k profylaxi navrací.

(luko)

Zdroje:
www.wfh.org
www.ncbi.nlm.nih.gov

Novinky

Krvácení do mozku – proč je důležité o tomto riziku vědět?

Krvácení do mozku – proč je důležité o tomto riziku vědět?

Úrazy a pády se během života nevyhnou nikomu. Některé jsou závažnější, z jiných se zase rychle oklepeme a jdeme dál. U hemofiliků ale i zdánlivě nevinný úraz může vyústit v obávanou komplikaci – krvácení do mozku. Jak jej včas rozpoznat a jaká opatření případně učinit?
26. 8. 2022
Jak děti s hemofilií podpořit v kolektivu, při léčbě nebo sportu

Jak děti s hemofilií podpořit v kolektivu, při léčbě nebo sportu

S hemofilií dnes už můžeme žít v mnoha ohledech plnohodnotný život. Přesto sžívání se s nemocí může být pro rodiny malých hemofiliků náročné. Domácí profylaxe, nástup dětí do školky nebo samostatná aplikace léku občas přinášejí rodičům i dětem krušné chvíle. Jak vše zvládnout v klidu a poskytnout dětem potřebnou oporu, poradily Kateřina Altmanová, předsedkyně pacientské organizace Hemojunior, a klinická psycholožka Mgr. Petra Bučková z FN Brno.
15. 6. 2022

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
Takeda
drop drop drop