Farmakokinetika – elegantní přístup k léčbě hemofilie

Profylaktická, preventivní aplikace koncentrátů srážecího faktoru je základem moderní léčby hemofilie. Pacienty chrání před krvácením a jeho komplikacemi. V současné profylaxi se začíná uplatňovat farmakokinetický přístup s individuálním stanovením dávek a režimu podávání srážecího faktoru. Z jeho výhod mohou těžit všechny věkové skupiny hemofiliků.
Farmakokinetika – elegantní přístup k léčbě hemofilie

Každý je jedinečný

Je stále běžnější přizpůsobovat terapii potřebám konkrétního člověka. Aby byla léčba co nejúčinnější, měla by být profylaxe „šitá na míru“ každému individuálně na základě:

  • jeho věku,
  • vzorce krvácení,
  • kloubního zdraví,
  • úrovně a časového rozvrhu fyzické aktivity.

Léčbu ovlivňuje i hladina srážecího faktoru a schopnost léčeného dodržovat harmonogram terapie. Profylaktické režimy by měly být dostatečně pružné a schopné přizpůsobení, aby se časem mohly měnit podle aktuálních potřeb jedince s poruchou krevní srážlivosti a podle dalších okolností. Nesmírně důležitá je rovněž znalost farmakokinetiky léčeného, tj. jak jeho tělo vstřebává, distribuuje, transformuje a vylučuje lék. Spolu s dalšími informacemi to umožňuje nastavit profylaxi přesněji.

Proč potřebujeme léčbu „na míru“

Vědci prokázali velkou variabilitu farmakokinetiky, která nezávisí jen na věku (děti mají kratší poločas vstřebávání srážlivého faktoru než dospělí). Také v rámci skupin hemofiliků stejného věku byl po aplikaci stejné dávky faktoru zaznamenán téměř 100% rozdíl v době, za kterou hladina faktoru klesla na 1 %. I přední český odborník na léčbu hemofilie MUDr. Jan Blatný, Ph.D., tvrdí, že při stejném dávkování se doba, za kterou klesne koncentrace podaného léku pod kritickou hodnotu, může lišit až o 2,5 dne. Rozdíl v poločase, tedy době, kdy koncentrace faktoru klesne na polovinu, může být podle jeho zkušeností a publikovaných dat i mnohem větší. Znalost farmakokinetiky léčeného je pro profylaxi nesmírně užitečná. Profylaktická terapie se podává jednou za 2 až 3 dny, přičemž rozdíl ve farmakokinetické odezvě u jednotlivců může činit rovněž 2 až 3 dny. Farmakokinetika umožňuje tento problém elegantně vyřešit.

Ochrana před závažnými komplikacemi

Cílem profylaktické léčby je eliminovat riziko spontánního krvácení, nebo jej alespoň minimalizovat především u těžkých hemofiliků. Tak lze vyřešit hrozbu komplikací, které nevratně poškozují klouby, vedou k trvalému bolestivému postižení a zkracují život. V současnosti je pravidlem, že by koncentrace faktoru neměla klesnout pod 1–3 %. Čím déle se léčený nachází pod touto hladinou, tím horší je zpravidla výsledek léčby. Pokud koncentrace faktoru klesne pod 1 %, hemofilik v podstatě není chráněn vůbec.

Dávkování přesně dle potřeb

Dříve se při dávkování vycházelo pouze z tělesné hmotnosti, věku a klinického obrazu. Jenže pokud jsou toto jediná hlediska při určování režimu léčby, může se stát že je část hemofiliků léčena nedostatečně (tj. dostávají méně faktoru, než potřebují) a jiná část naopak „nad míru“. Tento přístup není nákladově efektivní. Když je jedinec „podléčen“, vede to ke krvácením, která je nutné složitě a draze léčit, a samozřejmě se zhoršuje jeho celkový stav. Ti na druhém pólu naopak „zbytečně“ dostávají drahé léky, které by mohly pomoci i jiným. Farmakokinetika pomáhá oddělit osoby, jež potřebují lék ve vyšší dávce (popřípadě častěji), od těch, kterým stačí nižší dávky nebo menší četnost dávkování. Nabízí se zde podobnost s léčbou cukrovky. Ani při ní nedostávají všichni diabetici stejné množství inzulinu, ale přesně tolik, kolik každý z nich potřebuje, aby bylo jeho onemocnění pod kontrolou.

Bez odběrů krve to nejde

Pro stanovení úplné farmakokinetické křivky je podle doporučených postupů u dospělých potřeba 11 až 12 odběrů krve v rozmezí 48 až 72 hodin. Tento počet odběrů je však pouze doporučený, nikoli pevně daný. Obecně platí, že čím více odběrů, tím přesnější jsou farmakokinetické údaje. U dětí by odběrů mělo být 5, nejvýše 6. I děti proces stanovení křivky obvykle zvládají bez hospitalizace, protože kromě prvního dne není potřeba dělat více odběrů za den. Výhodou tohoto přístupu je, že farmakokinetickou křivku dostane od lékařů i sám hemofilik, takže přesně ví, jak je v kterém časovém okamžiku po podání faktoru chráněn. Hemofilik dostává do rukou srozumitelnou informaci, neboť ví, kdy poklesne koncentrace faktoru na kritickou hodnotu, kdy už by neměl dělat rizikové činnosti, popřípadě kdy by už vůbec nebyl chráněný.

Náklady na farmakokinetiku jsou kapkou v moři

Zjištění farmakokinetického profilu hemofilika systém zdravotního pojištění nijak významně nezatěžuje. V rámci celkových nákladů na léčbu představuje kapku v moři. Vyšetření stojí méně než jedna dávka léku. Navíc se teď vyvíjejí metody založené na populační statistice, kdy se statisticky vyhodnocuje velký soubor pacientů. Zde stačí 2 až 3 odběry kdykoli v průběhu léčby a zbytek se „dopočítá“. Jedna z aplikací, která takto farmakokinetiku umí hodnotit, je dostupná i v České republice pod názvem myPKFiT.

(hah)

Zdroje:
www.tribune.cz
www.wfh.org
www.bloodjournal.org

Novinky

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

V rámci cyklu videopříběhů „Jak se žije s hemofilií“ jsme tentokrát natáčeli s rodinou, která v Česku žije jen velmi krátce – od loňského března. Iryna a její 14letý syn Stanislav k nám přijeli po začátku války na Ukrajině – využili toho, že Irynin manžel a tatínek dospívajícího těžkého hemofilika už u nás pracoval a žil. Stas je od té doby v péči zdravotníků ve Fakultní nemocnici Motol. Jaké bylo jeho dětství s hemofilií? Jak rodina prožívala a prožívá různé etapy svého života? A v čem se liší hematologická péče u nás a na Ukrajině? Podívejte se na poutavý příběh Iryny a Stase a také zajímavý pohled odborníků – ošetřujícího lékaře MUDr. Vladimíra Komrsky, CSc., a sestry Veroniky Čepelákové.
15. 6. 2023
Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Hemofilici dnes prožívají stáří obdobně jako jejich vrstevníci, se všemi radostmi i těžkostmi, které přináší. Muže trpící krvácivým onemocněním však v pokročilejším věku častěji trápí nepříjemné bolesti kloubů, potřebují rehabilitace, chirurgický zákrok nebo pomoc s aplikací léků. Mnozí se chtějí poradit nebo sdílet své zkušenosti. Kde mohou hledat pomoc? Jaké aktivity organizují pacientské organizace? Kde najdou podporu, pokud potřebují řešit sociální otázky?
25. 5. 2023
Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Krvácení z nosu si v dětství zažije každý z nás. Někteří i opakovaně. Ve většině případů jde o neškodný doprovodný jev rýmy, úrazu nebo aktivních dětských prstíků. Jen vzácně naopak poukazuje na závažnější problém, jako jsou poruchy srážlivosti krve. Kdy bychom měli zpozornět a vydat se k lékaři?
4. 5. 2023
Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Život hemofiliků se během 20. a 21. století převratně změnil. Vědci přinesli zásadní poznatky o tomto onemocnění a obrovský posun se týkal i vývoje léčby a jejího podávání. Zatímco na počátku 20. století byla hemofilie až na výjimky fatální diagnózou, v současnosti mohou jedinci s touto nemocí žít velmi kvalitní a aktivní život.
3. 4. 2023

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků
drop drop drop