Každý je jedinečný
Je stále běžnější přizpůsobovat terapii potřebám konkrétního člověka. Aby byla léčba co nejúčinnější, měla by být profylaxe „šitá na míru“ každému individuálně na základě:
- jeho věku,
- vzorce krvácení,
- kloubního zdraví,
- úrovně a časového rozvrhu fyzické aktivity.
Léčbu ovlivňuje i hladina srážecího faktoru a schopnost léčeného dodržovat harmonogram terapie. Profylaktické režimy by měly být dostatečně pružné a schopné přizpůsobení, aby se časem mohly měnit podle aktuálních potřeb jedince s poruchou krevní srážlivosti a podle dalších okolností. Nesmírně důležitá je rovněž znalost farmakokinetiky léčeného, tj. jak jeho tělo vstřebává, distribuuje, transformuje a vylučuje lék. Spolu s dalšími informacemi to umožňuje nastavit profylaxi přesněji.
Proč potřebujeme léčbu „na míru“
Vědci prokázali velkou variabilitu farmakokinetiky, která nezávisí jen na věku (děti mají kratší poločas vstřebávání srážlivého faktoru než dospělí). Také v rámci skupin hemofiliků stejného věku byl po aplikaci stejné dávky faktoru zaznamenán téměř 100% rozdíl v době, za kterou hladina faktoru klesla na 1 %. I přední český odborník na léčbu hemofilie MUDr. Jan Blatný, Ph.D., tvrdí, že při stejném dávkování se doba, za kterou klesne koncentrace podaného léku pod kritickou hodnotu, může lišit až o 2,5 dne. Rozdíl v poločase, tedy době, kdy koncentrace faktoru klesne na polovinu, může být podle jeho zkušeností a publikovaných dat i mnohem větší. Znalost farmakokinetiky léčeného je pro profylaxi nesmírně užitečná. Profylaktická terapie se podává jednou za 2 až 3 dny, přičemž rozdíl ve farmakokinetické odezvě u jednotlivců může činit rovněž 2 až 3 dny. Farmakokinetika umožňuje tento problém elegantně vyřešit.
Ochrana před závažnými komplikacemi
Cílem profylaktické léčby je eliminovat riziko spontánního krvácení, nebo jej alespoň minimalizovat především u těžkých hemofiliků. Tak lze vyřešit hrozbu komplikací, které nevratně poškozují klouby, vedou k trvalému bolestivému postižení a zkracují život. V současnosti je pravidlem, že by koncentrace faktoru neměla klesnout pod 1–3 %. Čím déle se léčený nachází pod touto hladinou, tím horší je zpravidla výsledek léčby. Pokud koncentrace faktoru klesne pod 1 %, hemofilik v podstatě není chráněn vůbec.
Dávkování přesně dle potřeb
Dříve se při dávkování vycházelo pouze z tělesné hmotnosti, věku a klinického obrazu. Jenže pokud jsou toto jediná hlediska při určování režimu léčby, může se stát že je část hemofiliků léčena nedostatečně (tj. dostávají méně faktoru, než potřebují) a jiná část naopak „nad míru“. Tento přístup není nákladově efektivní. Když je jedinec „podléčen“, vede to ke krvácením, která je nutné složitě a draze léčit, a samozřejmě se zhoršuje jeho celkový stav. Ti na druhém pólu naopak „zbytečně“ dostávají drahé léky, které by mohly pomoci i jiným. Farmakokinetika pomáhá oddělit osoby, jež potřebují lék ve vyšší dávce (popřípadě častěji), od těch, kterým stačí nižší dávky nebo menší četnost dávkování. Nabízí se zde podobnost s léčbou cukrovky. Ani při ní nedostávají všichni diabetici stejné množství inzulinu, ale přesně tolik, kolik každý z nich potřebuje, aby bylo jeho onemocnění pod kontrolou.
Bez odběrů krve to nejde
Pro stanovení úplné farmakokinetické křivky je podle doporučených postupů u dospělých potřeba 11 až 12 odběrů krve v rozmezí 48 až 72 hodin. Tento počet odběrů je však pouze doporučený, nikoli pevně daný. Obecně platí, že čím více odběrů, tím přesnější jsou farmakokinetické údaje. U dětí by odběrů mělo být 5, nejvýše 6. I děti proces stanovení křivky obvykle zvládají bez hospitalizace, protože kromě prvního dne není potřeba dělat více odběrů za den. Výhodou tohoto přístupu je, že farmakokinetickou křivku dostane od lékařů i sám hemofilik, takže přesně ví, jak je v kterém časovém okamžiku po podání faktoru chráněn. Hemofilik dostává do rukou srozumitelnou informaci, neboť ví, kdy poklesne koncentrace faktoru na kritickou hodnotu, kdy už by neměl dělat rizikové činnosti, popřípadě kdy by už vůbec nebyl chráněný.
Náklady na farmakokinetiku jsou kapkou v moři
Zjištění farmakokinetického profilu hemofilika systém zdravotního pojištění nijak významně nezatěžuje. V rámci celkových nákladů na léčbu představuje kapku v moři. Vyšetření stojí méně než jedna dávka léku. Navíc se teď vyvíjejí metody založené na populační statistice, kdy se statisticky vyhodnocuje velký soubor pacientů. Zde stačí 2 až 3 odběry kdykoli v průběhu léčby a zbytek se „dopočítá“. Jedna z aplikací, která takto farmakokinetiku umí hodnotit, je dostupná i v České republice pod názvem myPKFiT.
(hah)
