Hemofilie – proč vyžaduje jeden problém různá řešení?

I když dva hemofilici trpí stejnou nemocí, terapie každého z nich může vypadat jinak. Někteří si vystačí s podáním léčby podle potřeby, jiní se neobejdou bez pravidelné profylaktické terapie.
Hemofilie – proč vyžaduje jeden problém různá řešení?

Profylaxe hraje klíčovou úlohu při léčbě hemofilie. Znamená udržení odpovídající hladiny chybějícího srážecího faktoru v krvi a zabránění vzniku krvácení. Proč je to důležité? Hemofilici bez přístupu k pravidelné léčbě jsou totiž náchylní ke krvácení do měkkých tkání a kloubů. K následkům pak patří poškození a bolest, při zanedbané péči i invalidita. Proto je snaha krvácení předcházet a u dětí s těžkou hemofilií je pravidelná profylaxe již samozřejmostí.

Profylaxi můžeme dělit na tři druhy:

  • Primární profylaxe – pravidelné podávání srážecího faktoru před nebo po prvním krvácení.
  • Sekundární profylaxe – zahájení pravidelné aplikace srážecího faktoru až po objevení krvácení, ale ještě před vznikem postižení kloubů.
  • Terciární profylaxe – již došlo k nevratnému poškození kloubů, cílem profylaktické terapie je zabránit dalšímu rozvoji a zhoršování stavu.

U lidí s mírnějšími formami hemofilie se většinou profylaxe nezahajuje. Srážecí faktor se podá pouze v případě akutního krvácení nebo před lékařským zákrokem. Hladinu postiženého faktoru mají sice také nižší, ale dostatečnou k tomu, aby sama většině spontánních krvácení zabránila.

Potřebu určuje nejen životní styl

Jak zjistit, kdo pravidelnou profylaxi skutečně potřebuje a zabránit tak zbytečnému rozvoji poškození kloubů? Řešením může být postup beroucí v úvahu individuální odlišnosti a okolnosti, který je zatím uplatňován pouze u hemofilie A. Je známo více okolností, které ovlivňují potřebu srážecího faktoru. Jde zejména o:

  • množství srážecího faktoru v krvi,
  • věk,
  • hmotnost,
  • přání pacienta,
  • způsob, jak tělo reaguje na léčivo,
  • genetiku,
  • životní styl a fyzickou aktivitu.

Zatímco v případě dědičnosti toho mnoho nezměníte, pohyb a sport mohou riziko krvácení významně ovlivnit. Přiměřená tělesná zátěž posiluje svaly a zpevňuje klouby, čímž pomáhá krvácení předcházet. 

Opravíme geny?

Zásadami personalizované profylaxe se řídí i společnost Baxalta. Ta nedávno vznikla oddělením od společnosti Baxter a navazuje na její zkušenosti a odborné znalosti v oblasti léčby hemofilie. Baxalta v současnosti nabízí široké spektrum přípravků pro řešení krvácivých stavů. Navíc neustává ve vývoji nových léčiv a postupů, které mají dále zvyšovat úroveň kvality života hemofiliků. Kromě dalších, vylepšených srážecích faktorů se v plánovaném portfoliu objevuje také genová terapie pro oba typy hemofilie (pro hemofilii B je již ve stadiu klinických testů). Na tom, co ještě před několika lety znělo jako hudba budoucnosti, se dnes již s plným nasazením pracuje. Pro 400 000 osob, které na světě trpí hemofilií, se tak rýsuje šance na zcela revoluční léčbu. Při ní by již nebyli závislí na dodávání chybějícího srážecího faktoru, ale podařilo by se „opravit“ část buněk v jejich těle, které by srážecí faktory začaly produkovat. Nezbývá než doufat, že se tuto léčbu podaří ze stadia testů brzy převést do praxe. 

(marz) 

Zdroje:
- www.wfh.org
- Údaje společnosti Baxalta.

Novinky

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

V rámci cyklu videopříběhů „Jak se žije s hemofilií“ jsme tentokrát natáčeli s rodinou, která v Česku žije jen velmi krátce – od loňského března. Iryna a její 14letý syn Stanislav k nám přijeli po začátku války na Ukrajině – využili toho, že Irynin manžel a tatínek dospívajícího těžkého hemofilika už u nás pracoval a žil. Stas je od té doby v péči zdravotníků ve Fakultní nemocnici Motol. Jaké bylo jeho dětství s hemofilií? Jak rodina prožívala a prožívá různé etapy svého života? A v čem se liší hematologická péče u nás a na Ukrajině? Podívejte se na poutavý příběh Iryny a Stase a také zajímavý pohled odborníků – ošetřujícího lékaře MUDr. Vladimíra Komrsky, CSc., a sestry Veroniky Čepelákové.
15. 6. 2023
Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Hemofilici dnes prožívají stáří obdobně jako jejich vrstevníci, se všemi radostmi i těžkostmi, které přináší. Muže trpící krvácivým onemocněním však v pokročilejším věku častěji trápí nepříjemné bolesti kloubů, potřebují rehabilitace, chirurgický zákrok nebo pomoc s aplikací léků. Mnozí se chtějí poradit nebo sdílet své zkušenosti. Kde mohou hledat pomoc? Jaké aktivity organizují pacientské organizace? Kde najdou podporu, pokud potřebují řešit sociální otázky?
25. 5. 2023
Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Krvácení z nosu si v dětství zažije každý z nás. Někteří i opakovaně. Ve většině případů jde o neškodný doprovodný jev rýmy, úrazu nebo aktivních dětských prstíků. Jen vzácně naopak poukazuje na závažnější problém, jako jsou poruchy srážlivosti krve. Kdy bychom měli zpozornět a vydat se k lékaři?
4. 5. 2023
Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Život hemofiliků se během 20. a 21. století převratně změnil. Vědci přinesli zásadní poznatky o tomto onemocnění a obrovský posun se týkal i vývoje léčby a jejího podávání. Zatímco na počátku 20. století byla hemofilie až na výjimky fatální diagnózou, v současnosti mohou jedinci s touto nemocí žít velmi kvalitní a aktivní život.
3. 4. 2023

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků
drop drop drop