Profylaxe hraje klíčovou úlohu při léčbě hemofilie. Znamená udržení odpovídající hladiny chybějícího srážecího faktoru v krvi a zabránění vzniku krvácení. Proč je to důležité? Hemofilici bez přístupu k pravidelné léčbě jsou totiž náchylní ke krvácení do měkkých tkání a kloubů. K následkům pak patří poškození a bolest, při zanedbané péči i invalidita. Proto je snaha krvácení předcházet a u dětí s těžkou hemofilií je pravidelná profylaxe již samozřejmostí.
Profylaxi můžeme dělit na tři druhy:
- Primární profylaxe – pravidelné podávání srážecího faktoru před nebo po prvním krvácení.
- Sekundární profylaxe – zahájení pravidelné aplikace srážecího faktoru až po objevení krvácení, ale ještě před vznikem postižení kloubů.
- Terciární profylaxe – již došlo k nevratnému poškození kloubů, cílem profylaktické terapie je zabránit dalšímu rozvoji a zhoršování stavu.
U lidí s mírnějšími formami hemofilie se většinou profylaxe nezahajuje. Srážecí faktor se podá pouze v případě akutního krvácení nebo před lékařským zákrokem. Hladinu postiženého faktoru mají sice také nižší, ale dostatečnou k tomu, aby sama většině spontánních krvácení zabránila.
Potřebu určuje nejen životní styl
Jak zjistit, kdo pravidelnou profylaxi skutečně potřebuje a zabránit tak zbytečnému rozvoji poškození kloubů? Řešením může být postup beroucí v úvahu individuální odlišnosti a okolnosti, který je zatím uplatňován pouze u hemofilie A. Je známo více okolností, které ovlivňují potřebu srážecího faktoru. Jde zejména o:
- množství srážecího faktoru v krvi,
- věk,
- hmotnost,
- přání pacienta,
- způsob, jak tělo reaguje na léčivo,
- genetiku,
- životní styl a fyzickou aktivitu.
Zatímco v případě dědičnosti toho mnoho nezměníte, pohyb a sport mohou riziko krvácení významně ovlivnit. Přiměřená tělesná zátěž posiluje svaly a zpevňuje klouby, čímž pomáhá krvácení předcházet.
Opravíme geny?
Zásadami personalizované profylaxe se řídí i společnost Baxalta. Ta nedávno vznikla oddělením od společnosti Baxter a navazuje na její zkušenosti a odborné znalosti v oblasti léčby hemofilie. Baxalta v současnosti nabízí široké spektrum přípravků pro řešení krvácivých stavů. Navíc neustává ve vývoji nových léčiv a postupů, které mají dále zvyšovat úroveň kvality života hemofiliků. Kromě dalších, vylepšených srážecích faktorů se v plánovaném portfoliu objevuje také genová terapie pro oba typy hemofilie (pro hemofilii B je již ve stadiu klinických testů). Na tom, co ještě před několika lety znělo jako hudba budoucnosti, se dnes již s plným nasazením pracuje. Pro 400 000 osob, které na světě trpí hemofilií, se tak rýsuje šance na zcela revoluční léčbu. Při ní by již nebyli závislí na dodávání chybějícího srážecího faktoru, ale podařilo by se „opravit“ část buněk v jejich těle, které by srážecí faktory začaly produkovat. Nezbývá než doufat, že se tuto léčbu podaří ze stadia testů brzy převést do praxe.
(marz)
Zdroje:
- www.wfh.org
- Údaje společnosti Baxalta.
