Kvalita života hemofiliků je dnes v České republice na velmi vysoké úrovni díky síti hemofilických center označovaných jako CCC (Comprehensive care centre, tj. středisko komplexní péče) nebo HTC (Haemophilia treatment center, tj. středisko léčby hemofilie). Tyto instituce poskytují komplexní léčbu dětským i dospělým hemofilikům díky spolupráci hematologů s lékaři mnoha odborností. Jde o ortopedy, chirurgy, stomatology, gynekology, rehabilitační lékaře nebo psychology. Kde se v ČR tato centra nacházejí?
- Střediska komplexní péče: Praha, Brno, Ostrava.
- Střediska léčby hemofilie: České Budějovice, Olomouc, Hradec Králové, Plzeň, Ústí nad Labem, Liberec.
Rozdíl mezi HTC a CCC středisky spočívá v jediném: Centra komplexní péče nabízejí širší spektrum služeb a tím jsou také lépe připravena na léčbu pacientů s inhibitorem, u nichž je řešení hemofilie poněkud komplikovanější.
Nejohroženější skupina
Inhibitor je označení pro protilátky ze skupiny imunoglobulinů typu G (IgG). Ty se tvoří asi u pětiny všech hemofiliků proti při léčbě podávaným srážecím faktorům. Inhibitor vzniká především u těžkých forem hemofilie (kdy se v krvi nachází méně než 1 % běžného množství faktoru). Častěji se vyskytuje u těžké hemofilie A (20–30 % případů), mnohem vzácněji u těžké hemofilie B (asi 3 %). U středně těžké a lehké hemofilie A se tvoří inhibitor u 3–10 % pacientů, zatímco u stejně závažných případů hemofilie B se objevuje jen velmi ojediněle.
Důležité faktory
Co ovlivňuje riziko vzniku inhibitoru?
- Typ genetického defektu způsobujícího hemofilii.
- Jiné genetické mutace ovlivňující imunitu.
- Výskyt inhibitoru u příbuzných – hemofiliků.
- Etnické rozdíly – vyšší riziko je u černochů.
Při překážce je nutná objížďka
K tvorbě inhibitoru dochází většinou během prvních 50 dnů podávání koncentrátu srážecího faktoru. Nejčastěji se objevuje mezi 20. a 40. dnem terapie. Jeho přítomnost v krvi se projeví sníženou nebo žádnou účinností podávané léčby. Množství inhibitoru se určuje pomocí tzv. Bethesda jednotek (BU). Hemofilici, kteří mají méně než 5 BU/ml, se označují jako „nízcí odpovídatelé“. Více než 5 BU/ml mají „vysocí odpovídatelé“. Proč je toto dělení důležité? Má totiž zásadní význam pro léčbu. U nízkého odpovídatele můžeme kýženého léčebného efektu dosáhnout zvýšeným množstvím podaného faktoru. Jeho část vyváže všechen přítomný inhibitor a zbylý volný faktor může působit. U vysokých odpovídatelů tohoto účinku dosáhnout nelze. Při léčbě se proto musí volit „objížďka“ a inhibitor obejít podáním jiných léků: aktivovaného protrombinového komplexu nebo faktoru VIIa.
Jak se krotí imunita
Ideální je pokusit se vzniku inhibitoru předejít, nebo pokud již došlo k jeho tvorbě, jej z organismu vyloučit. Podle nedávného výzkumu snižuje riziko jeho vzniku u dětí s těžkou formou hemofilie profylaxe. To je pravidelné podávání srážecího faktoru i mimo akutní krvácivé příhody. Zasáhnout proti již vzniklému inhibitoru lze dvěma cestami – principem imunotolerance a imunosuprese.
- Při snaze o navození imunotolerance se podává pravidelně srážecí faktor ve vysokých dávkách po dobu až několika let. Tím si na něj imunita daného člověka postupně „zvykne“ a přestane tvořit protilátky. Úspěšnost této metody je odhadována na 50–90 %.
- Při imunosupresi se lékaři snaží potlačit nežádoucí imunitní reakci organismu např. podáním protilátky anti-CD-20, která cíleně tlumí funkci určitého druhu bílých krvinek, či jiného imunosupresiva.
- Obě metody lze případně kombinovat
Pro české hemofiliky, kteří se s inhibitorem potýkají, existují špičková centra léčby, ve kterých by tito pacienti měli podstupovat léčbu i všechny lékařské zákroky. Smyslem existence těchto center je zajištění stejně dlouhého a kvalitního života pro hemofiliky, včetně těch s inhibitory – ve srovnání se zbytkem populace
(marz)
Zdroje:
http://zdravi.euro.cz
www.internimedicina.cz
www.hemofilici.cz
