#PAGE_PARAMS# #ADS_HEAD_SCRIPTS# #MICRODATA#

Jak funguje moderní léčba hemofilie

Hemofilie je dědičné onemocnění, které se projevuje zvýšenou krvácivostí. Jeho podstatou je nedostatek až úplná absence srážecích faktorů VIII nebo IX v plazmě. Znalost podstaty nemoci nám pomohla přijít s účinnou terapií, která za posledních 60 let ušla neuvěřitelný kus cesty. Jak vznikají rekombinantní léčiva a co znamená, když má lék prodloužený poločas rozpadu?
Jak funguje moderní léčba hemofilie

Od lidské plazmy k výrobě v laboratoři

Na počátku moderní léčby hemofilie se krvácivé epizody pacientů léčily pomocí plné krve (kompletní odebraná krev) nebo čerstvé zmražené plazmy. Ani jedna z možností neobsahuje dostatečné množství faktoru VIII a IX, a proto se pátralo dál. Přes kryoprecipitát (produkt z krve, který obsahuje vysokou koncentraci fibrinogenu a faktoru VIII) a plazmatické deriváty srážecích faktorů jsme došli až k rekombinantním faktorům. Co to vlastně znamená?

Výroba rekombinantních léčiv byla umožněna rozvojem DNA technologií. Konkrétně u hemofilie se jedná o srážecí faktory, které nebyly vyrobeny z lidské plazmy, ale v laboratoři. Zatímco plazmatické deriváty se získávají z krevní plazmy dárců, u těch rekombinantních se zjednodušeně řečeno vezme gen zodpovědný za tvorbu daného srážecího faktoru a vloží se do buňky v laboratoři. Buňka ho následně „vezme za svůj“ a začne podle něj vyrábět srážecí faktor. 

Vzniklý produkt tak nepochází z lidské krve. Tím se mimo jiné také eliminuje možnost přítomnosti infekce a zvyšuje se bezpečnost přípravku. 

Nicméně je třeba říct, že i na plazmatické deriváty srážecích faktorů jsou kladeny vysoké bezpečnostní požadavky v průběhu procesu výroby, a riziko nákazy je proto sníženo na minimum. 

Proč je výhodný prodloužený poločas rozpadu léku 

Možnosti léčby hemofilie se ale nezastavily jen u rekombinantních faktorů. Klasické faktory totiž mají poměrně krátkou životnost a jejich nevýhodou je nutnost častější aplikace. Vědecký svět proto přišel s faktory s prodlouženým poločasem rozpadu. V takovém případě se na faktor naváže ještě jedna molekula (např. polyethylenglykol), která ho pomůže udržet v plazmě funkční delší dobu, než když jde pouze o samotný faktor. To umožňuje delší časové rozestupy mezi jednotlivými aplikacemi léku a snižuje zátěž pacienta. 

Další novinkou v léčbě hemofilie je pak i nefaktorová léčba pomocí protilátky nahrazující funkci srážecího faktoru. 

Jak se v těle chovají dodané faktory?

Objevení podstaty hemofilie a možnost aplikace faktorů, ať už z plazmy, anebo těch rekombinantních, byly velké milníky v léčbě této vzácné krevní choroby a pomohly zlepšit životy hemofiliků. Po aplikaci léku se totiž dodané faktory chovají jako ty tělu vlastní a pomáhají se složitým procesem srážení krve, které přes celou radu procesů vyúsťuje v zastavení krvácení. Díky tomu se významně snížily komplikace a následky, které jsou pro hemofilii typické. 

(jala)

Snahu zvýšit všeobecné povědomí o krvácivých nemocech a možnostech jejich léčby každoročně 17. dubna připomíná Světový den hemofilie. Letos tento den vyšel na velikonoční neděli, téma akce bylo vyhlášeno následující: Přístup (k péči a léčbě) pro všechny. Partnerství. Politika. Pokrok. Zapojení politiků a začlenění tématu zděděných poruch srážlivosti krve do národní zdravotní politiky. 

Cílem této akce je zlepšit udržitelný a spravedlivý přístup k péči a léčbě. 

Zdroje:

http://www.remedia.cz/Okruhy-temat/Technologie-leku/Rekombinantni-pripravky-treti-generace-v-lecbe-hemofilie/8-1r-2a6.magarticle.aspx

https://www.hog.org/handbook/article/3/29/recombinant-factor-concentrate

https://www.dovepress.com/recent-advances-in-the-treatment-of-hemophilia-a-review-peer-reviewed-fulltext-article-BTT

https://wfh.org/world-hemophilia-day/

Novinky

Světový den hemofilie 2025 – jak si ho připomeneme doma i ve světě?

Světový den hemofilie 2025 – jak si ho připomeneme doma i ve světě?

Krvácivé poruchy v čele s hemofilií mají tradičně svůj „den“ 17. dubna. Při této příležitosti jsou dominanty světových metropolí i menších měst nasvíceny barvou krve. U symboliky to ale nekončí, pořádá se i řada osvětových akcí, které jsou vždy spojeny s nějakým mottem. Jaké si letos zvolil jejich globální pořadatel a jaké domácí?
15. 4. 2025
Fyzioterapie pro hemofiliky – instruktážní brožurka obsahuje preventivní cvičení i cviky po krvácení či operaci

Fyzioterapie pro hemofiliky – instruktážní brožurka obsahuje preventivní cvičení i cviky po krvácení či operaci

Zkušenosti posledních let jasně dokazují, že péče o jedince s hemofilií musí být komplexní. Tedy nezahrnuje pouze podávání léčivých přípravků, tzv. antihemofilik, ale také prvky fyzioterapie a rehabilitace. Správně vedené cvičení nejen urychlí a usnadní hojení při krvácení, ale je zásadní i při jeho prevenci. Nová brožurka pro hemofiliky nabízí názorné příklady cviků určených jak pro dospělé, tak i pro děti.
26. 3. 2024
Brožurka o přenašečkách je určena nejen jim a jejich blízkým, ale i zdravotníkům

Brožurka o přenašečkách je určena nejen jim a jejich blízkým, ale i zdravotníkům

Po delší době plánování a příprav se nám nedávno podařilo vydat brožurku O přenašečství hemofilie. Je to vůbec první takto ucelený česky psaný edukační materiál, jehož cílem bylo shrnout danou problematiku – se všemi jejími projevy a důsledky. Na přípravě této brožury spolupracovala řada lékařů, zpracovala ji naše společnosti MeDitorial a iniciovali ji zástupci pacientských organizací, zejména pak předsedkyně společnosti Hemojunior a zároveň přenašečka hemofilie Kateřina Altmanová. Tématu přenašečství i brožurce se věnujeme i v následujícím rozhovoru s ní.
26. 3. 2024
Kloubní náhrady u hemofiliků – co je potřeba vědět

Kloubní náhrady u hemofiliků – co je potřeba vědět

Častou komplikací hemofiliků je kloubní poškození, které vzniká opakovaným krvácením do kloubu. Jedním z řešení těchto potíží je náhrada kloubu umělým. Kdy se k ní přistupuje, jaká jsou rizika a co pacienta čeká po operaci?
5. 2. 2024

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků
drop drop drop