Na počátku 20. století neexistoval žádný způsob, jak skladovat krev. Lidé s hemofilií, kteří potřebovali transfuzi, dostávali plnou čerstvou krev od některého z členů rodiny. Průměrná doba dožití u nich byla 13 let.
V roce 1926 američtí lékaři zjistili, že kromě transfuze plné krve hemofilici dobře reagují i na podání samotné plazmy. Plazma je krev zbavená krevních buněk. Tehdejší lékaři ji podávali hned, jakmile člověk s hemofilií začal samovolně krvácet do kloubů a svalů.
Do konce 50. let 20. století byla k transfuzím v nemocnicích používána zmražená plazma. Tato plazma obsahovala pouze malé množství srážecích faktorů. Proto bylo nutné, aby hemofilici dostávali obrovské objemy plazmy. Mnoho dětí, které zažily těžkou krvácivou příhodu, zůstalo invalidních. Nitrolební krvácení končívalo smrtí. Ještě v roce 1960 se hemofilici průměrně dožívali méně než 20 let.
Revoluce v léčbě – koncentráty srážecích faktorů
V roce 1964 popsal britský hematolog Robert MacFarlane proces srážení krve a úlohu jednotlivých srážecích faktorů. A v roce 1968 byl k dispozici první koncentrát faktoru VIII.
V 70. letech 20. století se práškové koncentráty obsahující faktory VIII a IX staly běžně dostupnými, což znamenalo revoluci v péči o osoby trpící hemofilií. Tyto koncentráty mohli mít hemofilici uloženy doma, sami si podávali infuze a netrávili už tolik času docházením do nemocnice.
Čím dál bezpečnější a účinnější
HIV, původce smrtelné choroby AIDS, se přenáší krví, a tedy i krevními produkty používanými při léčbě hemofilie. Potvrdilo se to v 80. letech 20. století. Přibližně polovina hemofiliků v USA se touto cestou HIV nakazila a tisíce jich zemřely. Prostřednictvím nakažených koncentrátů faktoru se přenášela také hepatitida (žloutenka) typu C, která poškozuje játra.
V 90. letech začaly být podávané faktory bezpečnější. Vědci vyvinuli metody, jak odhalit přítomnost virů a vyloučit riziko nákazy. Dalším pokrokem byly faktory vyrobené pomocí tzv. rekombinantních technologií, tzn. faktory, které nepocházejí z lidské plazmy.
Změnil se také celkový přístup k léčbě. Zatímco dříve se pouze „hasil požár“ – tzn. pacient dostával léčbu až po krvácení, dnes se stále více prosazuje profylaktický přístup a je snaha krvácení předcházet (tím ochránit především klouby hemofilika a umožnit mu plnohodnotný a kvalitní život). Léčba se začala „šít na míru“.
A budoucnost? V roce 2013 američtí vědci zahájili pokusy s genovou léčbou hemofilie. Pokrok zkrátka nelze zastavit.
(hah)
Zdroj:
www.hemophilia.org
