Léčba hemofilie: je lepší prevence, nebo domácí terapie?

Hlavním cílem léčby hemofiliků je nahradit chybějící srážlivý faktor a tím předejít krvácení a následným komplikacím. Otázkou však zůstává, zda faktory nasadit preventivně, nebo až při vzniku krvácení. Bylo opakovaně prokázáno, že u jedinců s těžkou hemofilií dosahuje lepších výsledků profylaktická léčba.
Léčba hemofilie: je lepší prevence, nebo domácí terapie?

Hlavním cílem léčby hemofiliků je nahradit chybějící srážlivý faktor a tím předejít krvácení a následným komplikacím. Otázkou však zůstává, zda faktory nasadit preventivně, nebo až při vzniku krvácení. Bylo opakovaně prokázáno, že u jedinců s těžkou hemofilií dosahuje lepších výsledků profylaktická léčba.

Léčba až při krvácení neboli „on demand“

Léčba „on demand“ bývá lékaři volena zejména u dospělých a části dětských pacientů se spontánním krvácením. Výrazem „on demand“ se rozumí aplikace chybějícího srážlivého faktoru bezprostředně po vzniku krvácení. Podnětem pro zavedení do praxe bylo zajištění co nejrychlejší terapie vzniklého krvácení samotným pacientem nebo jinou osobou. Často bývá proto prováděna formou domácí léčby. Koncentráty se srážecími faktory vydávají příslušná hemofilická centra. Podmínkou pro umožnění tohoto způsobu léčby je spolupráce pacienta, který je povinen vést přesnou a pravdivou dokumentaci o domácí terapii.

Prevence má více podob

Ačkoliv je profylaktická léčba také velmi důležitou složkou v léčbě hemofilie, není automaticky podávána každému pacientovi. Nasazení vyžadují především nejtěžší případy této poruchy s velmi nízkou koncentrací srážlivého faktoru v plazmě a/nebo závažnými a častými příznaky krvácení. Cílem profylaxe je nejen léčba, ale především předcházení vzniku krvácení a tím zabránění poškození kloubů. Komu je léčba především určena?

  1. Dětským pacientům, zejména těm s těžkou formou nemoc.
  2. Dospělým po operaci, úrazu či při rehabilitaci.
  3. Je-li nedostatečná odpověď organismu na jednorázové dávky srážecího faktoru.

I preventivní léčbu je samozřejmě možné podávat v klidu domova, avšak opět po dohodě s příslušným hemofilickým centrem.

Výhody i nevýhody 

Podávat faktory preventivně, nebo až při vzniku krvácení, toť otázka. Nelze obecně říci, která z metod je vhodnější, i když závěry různých výzkumů ukazují jednoznačně na lepší výsledky profylaktické léčby. V čem tkví její výhody a nevýhody?

  • Velká výhoda profylaxe oproti terapii „on demand“ je v tom, že předchází poškození kloubů, což je klíčové zejména u dětských pacientů.
  • Také snižuje výskyt spontánního krvácení a subjektivně zlepšuje kvalitu života postiženého.
  • Opakované pravidelné podávání faktorů, ideálně od raného dětství, dokonce snižuje až o 60 % riziko vzniku inhibitorů, tedy nejzávažnější komplikace léčby hemofilie.
  • Je ale pravda, že opakované podávání léků do žíly může být pro některé pacienty obtěžující, nebo dokonce neúnosné. Zejména v mladém dospělém věku. Přesto i pro dospělé, zejména ty, kteří krvácejí často, má profylaxe jednoznačný přínos.
  • To vše i přesto, že profylaxe je jistě náročnější než léčba „on demand“. Za tyto peníze si ale „kupujeme“ kloubní zdraví a dobrou kvalitu života osob s hemofilií bez rozdílu věku.

(holi)

Zdroj: MUDr. Peter Salaj, MUDr. Petr Smejkal, Ph.D., a kol. Standardy péče o nemocné s hemofilií. Český národní hemofilický program. Revize č. 1. Rok vydání 2012.

Novinky

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

V rámci cyklu videopříběhů „Jak se žije s hemofilií“ jsme tentokrát natáčeli s rodinou, která v Česku žije jen velmi krátce – od loňského března. Iryna a její 14letý syn Stanislav k nám přijeli po začátku války na Ukrajině – využili toho, že Irynin manžel a tatínek dospívajícího těžkého hemofilika už u nás pracoval a žil. Stas je od té doby v péči zdravotníků ve Fakultní nemocnici Motol. Jaké bylo jeho dětství s hemofilií? Jak rodina prožívala a prožívá různé etapy svého života? A v čem se liší hematologická péče u nás a na Ukrajině? Podívejte se na poutavý příběh Iryny a Stase a také zajímavý pohled odborníků – ošetřujícího lékaře MUDr. Vladimíra Komrsky, CSc., a sestry Veroniky Čepelákové.
15. 6. 2023
Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Hemofilici dnes prožívají stáří obdobně jako jejich vrstevníci, se všemi radostmi i těžkostmi, které přináší. Muže trpící krvácivým onemocněním však v pokročilejším věku častěji trápí nepříjemné bolesti kloubů, potřebují rehabilitace, chirurgický zákrok nebo pomoc s aplikací léků. Mnozí se chtějí poradit nebo sdílet své zkušenosti. Kde mohou hledat pomoc? Jaké aktivity organizují pacientské organizace? Kde najdou podporu, pokud potřebují řešit sociální otázky?
25. 5. 2023
Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Krvácení z nosu si v dětství zažije každý z nás. Někteří i opakovaně. Ve většině případů jde o neškodný doprovodný jev rýmy, úrazu nebo aktivních dětských prstíků. Jen vzácně naopak poukazuje na závažnější problém, jako jsou poruchy srážlivosti krve. Kdy bychom měli zpozornět a vydat se k lékaři?
4. 5. 2023
Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Život hemofiliků se během 20. a 21. století převratně změnil. Vědci přinesli zásadní poznatky o tomto onemocnění a obrovský posun se týkal i vývoje léčby a jejího podávání. Zatímco na počátku 20. století byla hemofilie až na výjimky fatální diagnózou, v současnosti mohou jedinci s touto nemocí žít velmi kvalitní a aktivní život.
3. 4. 2023

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků
drop drop drop