Hlavním cílem léčby hemofiliků je nahradit chybějící srážlivý faktor a tím předejít krvácení a následným komplikacím. Otázkou však zůstává, zda faktory nasadit preventivně, nebo až při vzniku krvácení. Bylo opakovaně prokázáno, že u jedinců s těžkou hemofilií dosahuje lepších výsledků profylaktická léčba.
Léčba až při krvácení neboli „on demand“
Léčba „on demand“ bývá lékaři volena zejména u dospělých a části dětských pacientů se spontánním krvácením. Výrazem „on demand“ se rozumí aplikace chybějícího srážlivého faktoru bezprostředně po vzniku krvácení. Podnětem pro zavedení do praxe bylo zajištění co nejrychlejší terapie vzniklého krvácení samotným pacientem nebo jinou osobou. Často bývá proto prováděna formou domácí léčby. Koncentráty se srážecími faktory vydávají příslušná hemofilická centra. Podmínkou pro umožnění tohoto způsobu léčby je spolupráce pacienta, který je povinen vést přesnou a pravdivou dokumentaci o domácí terapii.
Prevence má více podob
Ačkoliv je profylaktická léčba také velmi důležitou složkou v léčbě hemofilie, není automaticky podávána každému pacientovi. Nasazení vyžadují především nejtěžší případy této poruchy s velmi nízkou koncentrací srážlivého faktoru v plazmě a/nebo závažnými a častými příznaky krvácení. Cílem profylaxe je nejen léčba, ale především předcházení vzniku krvácení a tím zabránění poškození kloubů. Komu je léčba především určena?
- Dětským pacientům, zejména těm s těžkou formou nemoc.
- Dospělým po operaci, úrazu či při rehabilitaci.
- Je-li nedostatečná odpověď organismu na jednorázové dávky srážecího faktoru.
I preventivní léčbu je samozřejmě možné podávat v klidu domova, avšak opět po dohodě s příslušným hemofilickým centrem.
Výhody i nevýhody
Podávat faktory preventivně, nebo až při vzniku krvácení, toť otázka. Nelze obecně říci, která z metod je vhodnější, i když závěry různých výzkumů ukazují jednoznačně na lepší výsledky profylaktické léčby. V čem tkví její výhody a nevýhody?
- Velká výhoda profylaxe oproti terapii „on demand“ je v tom, že předchází poškození kloubů, což je klíčové zejména u dětských pacientů.
- Také snižuje výskyt spontánního krvácení a subjektivně zlepšuje kvalitu života postiženého.
- Opakované pravidelné podávání faktorů, ideálně od raného dětství, dokonce snižuje až o 60 % riziko vzniku inhibitorů, tedy nejzávažnější komplikace léčby hemofilie.
- Je ale pravda, že opakované podávání léků do žíly může být pro některé pacienty obtěžující, nebo dokonce neúnosné. Zejména v mladém dospělém věku. Přesto i pro dospělé, zejména ty, kteří krvácejí často, má profylaxe jednoznačný přínos.
- To vše i přesto, že profylaxe je jistě náročnější než léčba „on demand“. Za tyto peníze si ale „kupujeme“ kloubní zdraví a dobrou kvalitu života osob s hemofilií bez rozdílu věku.
(holi)
Zdroj: MUDr. Peter Salaj, MUDr. Petr Smejkal, Ph.D., a kol. Standardy péče o nemocné s hemofilií. Český národní hemofilický program. Revize č. 1. Rok vydání 2012.
