Léčba hemofilie – kdy začít s profylaxí?

V České republice je registrováno kolem jednoho tisíce hemofiliků, ne všichni však potřebují profylaktickou léčbu. Předcházet krvácení pravidelným podáváním srážlivých faktorů (FVIII/IX) se vyplatí zejména u těžké hemofilie již v dětství.

Prevence na více způsobů

Ačkoliv je profylaktická léčba důležitou složkou v terapii hemofilie, není automaticky podávána každému hemofilikovi. Nasazení vyžadují především nejtěžší případy hemofilie, kdy je v plazmě koncentrace konkrétního srážlivého faktoru velmi nízká, nebo pacienti s vyššími koncentracemi srážlivých faktorů, kteří však mají závažné příznaky obdobné jako u těžké hemofilie. Rozlišuje se několik typů profylaktické léčby:

1. Primární profylaxe – takto se označuje zahájení léčby faktorem srážení nejpozději po objevení se první krvácivé epizody nebo do ukončení druhého roku života. Často je léčba zahajována ještě před tím, než dítě první krvácivou příhodu prodělá.
2. Sekundární profylaxe – toto označení nese profylaxe započatá později než primární nebo po větším počtu krvácivých epizod.
3. Krátkodobá profylaxe – podle klinického stavu se přechodně zavádí po operacích, úrazech, při rehabilitacích apod.

Terapie šitá na míru

Sestavit terapii vhodnou pro konkrétního pacienta je celkem obtížný úkol. Na jedné straně je potřeba zabránit krvácení do kloubů, které zejména u dětí může vést k nevratnému poškození kloubů, na druhé straně pak zamezit tvorbě inhibitorů. Jak taková terapie vypadá?

• Profylaxe je indikována u všech těžkých forem hemofilie, přičemž se léčba zahajuje ideálně mimo krvácení nejpozději ve 12 měsících života.
• Cílem profylaxe je trvale udržet hladinu srážlivých faktorů VIII/IX > 1 %, lépe > 2 % z normální koncentrace v plazmě.
• U hemofilie A se většinou podává 25–40 jednotek/kg hmotnosti 2–3× týdně až obden, u hemofilie B pak stejné množství 2× týdně až každý třetí den.
• Otázkou zůstává, kdy profylaxi ukončit. Pokud pacient nemá krvácivé projevy, lze profylaxi ukončit v dospělosti, nejlépe ve třetí dekádě věku. U stále většího procenta pacientů se však ukazuje, že je vhodné pokračovat s profylaxí i v dospělosti.

Léčba je možná i doma

Pokud je to možné, je vhodné podávat srážlivé faktory v klidu domova. Aplikaci pak provádí sám pacient, rodina, popřípadě zdravotní sestra či praktický lékař. Tento postup eliminuje stres z častého dojíždění do zdravotnického zařízení a zaručí co nejmenší časovou prodlevu při léčbě krvácení. Centra vydávající hemofilikům koncentráty seznámí pacienty s technikou aplikace léčby, skladováním srážlivých faktorů či vedením protokolu o domácí léčbě.

Krvácení hemofiliků je v dnešní době celkem dobře léčitelné a pravidelným podáváním srážlivých faktorů můžete předejít především nevratnému poškození kloubů, které je velmi bolestivé a omezující v pohybu.

(holi)

Zdroj: MUDr. Jan Blatný, Ph.D., RNDr. Ingrid Hrachovinová a kol. Diagnostika a léčba hemofilie. Český národní hemofilický program, 2012, s. 6, 13–14.