Novinky v léčbě hemofilie: pokrok ve vývoji nepolevuje!

Přibližně 400 000 lidí na světě trpí hemofilií. V Česku se jedná o zhruba 1 000 osob. Tito jedinci potřebují léčbu koncentráty srážecích faktorů, jenže 15–20 % z nich si proti nim časem vytvoří protilátky. Proto je třeba vyvíjet stále nová léčiva.
Novinky v léčbě hemofilie: pokrok ve vývoji nepolevuje!

Chytrý seznam

Ještě nikdy nebylo ve vývoji tolik koncentrátů srážecích faktorů jako dnes. Aby jejich uživatelé neztratili přehled, publikuje Kanadská hemofilická společnost pět seznamů:

  • Koncentráty faktoru VIII.
  • Koncentráty faktoru IX.
  • Léky proti inhibitorům.
  • Jiné koagulační produkty.
  • Směsi koncentrátů VIII a IX.

Souhrnně je v těchto soupisech v současnosti zapsáno 31 léčivých přípravků, které jsou ve vývoji nebo před uvedením na trh. I kdyby nebyly všechny dány do praxe, je jejich vývoj nadějí pro budoucnost hemofiliků a jejich rodin.

Kam vývoj směřuje?

  1. Produkty s prodlouženým poločasem. Tzv. prodlužování poločasu přípravků je největším pokrokem v léčbě hemofilie od zavedení virologicky bezpečných koncentrátů v 80. letech 20. století. Ptáte se, k čemu je to dobré? Léčebný účinek přetrvá déle a může se prodloužit doba mezi jednotlivými injekcemi. To jednak výrazně zvýší pohodlí klientů, ale také zmírní pokles hladin faktoru v krvi před další dávkou. Profylaxe je v současné době přizpůsobena tomu, aby hladina chybějícího srážecího faktoru neklesala pod jedno procento.
  2. S novým mechanismem účinku. Nově vyvíjené produkty mají být založeny na zcela jiném fungování a tím mít citelnější dopad na stavění i prevenci krvácení. To je obzvláště důležité u hemofiliků s inhibitory (protilátkami proti srážecím faktorům), pro které nejsou dnešní produkty tak účinné jako pro hemofiliky bez inhibitorů.
  3. Širší portfolio firem. V poslední době se výrazně rozšiřuje záběr jednotlivých výrobců. Nezaměřují se už jen na jednu či dvě oblasti léčby hemofilie, jako tomu bylo donedávna. Díky tomu si začínají konkurovat a soutěžit spolu. Také se zvyšuje objem výroby těchto firem, a tak mohou být léky stále kvalitnější a jsou dodávány do stále větší části světa.

Slibný nováček

V loňském roce byla založena nová společnost s názvem Baxalta. Jde o odnož společnosti Baxter, která již dnes působí na poli hematologie a s novými přípravky pro léčbu hemofilie se právě chystá vstoupit na evropský trh. Portfolio Baxalty bude podle dostupných informací jedinečné a nebývale široké. Můžeme se tedy těšit na další zamíchání karet a novou motivaci pro růst a rozvoj tohoto odvětví.

(pez)

Zdroj:
www.hemophilia.ca
www.baxalta.com

Novinky

Krvácení do mozku – proč je důležité o tomto riziku vědět?

Krvácení do mozku – proč je důležité o tomto riziku vědět?

Úrazy a pády se během života nevyhnou nikomu. Některé jsou závažnější, z jiných se zase rychle oklepeme a jdeme dál. U hemofiliků ale i zdánlivě nevinný úraz může vyústit v obávanou komplikaci – krvácení do mozku. Jak jej včas rozpoznat a jaká opatření případně učinit?
26. 8. 2022
Jak děti s hemofilií podpořit v kolektivu, při léčbě nebo sportu

Jak děti s hemofilií podpořit v kolektivu, při léčbě nebo sportu

S hemofilií dnes už můžeme žít v mnoha ohledech plnohodnotný život. Přesto sžívání se s nemocí může být pro rodiny malých hemofiliků náročné. Domácí profylaxe, nástup dětí do školky nebo samostatná aplikace léku občas přinášejí rodičům i dětem krušné chvíle. Jak vše zvládnout v klidu a poskytnout dětem potřebnou oporu, poradily Kateřina Altmanová, předsedkyně pacientské organizace Hemojunior, a klinická psycholožka Mgr. Petra Bučková z FN Brno.
15. 6. 2022

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
Takeda
drop drop drop