Novinky v léčbě hemofilie: pokrok ve vývoji nepolevuje!

Přibližně 400 000 lidí na světě trpí hemofilií. V Česku se jedná o zhruba 1 000 osob. Tito jedinci potřebují léčbu koncentráty srážecích faktorů, jenže 15–20 % z nich si proti nim časem vytvoří protilátky. Proto je třeba vyvíjet stále nová léčiva.
Novinky v léčbě hemofilie: pokrok ve vývoji nepolevuje!

Chytrý seznam

Ještě nikdy nebylo ve vývoji tolik koncentrátů srážecích faktorů jako dnes. Aby jejich uživatelé neztratili přehled, publikuje Kanadská hemofilická společnost pět seznamů:

  • Koncentráty faktoru VIII.
  • Koncentráty faktoru IX.
  • Léky proti inhibitorům.
  • Jiné koagulační produkty.
  • Směsi koncentrátů VIII a IX.

Souhrnně je v těchto soupisech v současnosti zapsáno 31 léčivých přípravků, které jsou ve vývoji nebo před uvedením na trh. I kdyby nebyly všechny dány do praxe, je jejich vývoj nadějí pro budoucnost hemofiliků a jejich rodin.

Kam vývoj směřuje?

  1. Produkty s prodlouženým poločasem. Tzv. prodlužování poločasu přípravků je největším pokrokem v léčbě hemofilie od zavedení virologicky bezpečných koncentrátů v 80. letech 20. století. Ptáte se, k čemu je to dobré? Léčebný účinek přetrvá déle a může se prodloužit doba mezi jednotlivými injekcemi. To jednak výrazně zvýší pohodlí klientů, ale také zmírní pokles hladin faktoru v krvi před další dávkou. Profylaxe je v současné době přizpůsobena tomu, aby hladina chybějícího srážecího faktoru neklesala pod jedno procento.
  2. S novým mechanismem účinku. Nově vyvíjené produkty mají být založeny na zcela jiném fungování a tím mít citelnější dopad na stavění i prevenci krvácení. To je obzvláště důležité u hemofiliků s inhibitory (protilátkami proti srážecím faktorům), pro které nejsou dnešní produkty tak účinné jako pro hemofiliky bez inhibitorů.
  3. Širší portfolio firem. V poslední době se výrazně rozšiřuje záběr jednotlivých výrobců. Nezaměřují se už jen na jednu či dvě oblasti léčby hemofilie, jako tomu bylo donedávna. Díky tomu si začínají konkurovat a soutěžit spolu. Také se zvyšuje objem výroby těchto firem, a tak mohou být léky stále kvalitnější a jsou dodávány do stále větší části světa.

Slibný nováček

V loňském roce byla založena nová společnost s názvem Baxalta. Jde o odnož společnosti Baxter, která již dnes působí na poli hematologie a s novými přípravky pro léčbu hemofilie se právě chystá vstoupit na evropský trh. Portfolio Baxalty bude podle dostupných informací jedinečné a nebývale široké. Můžeme se tedy těšit na další zamíchání karet a novou motivaci pro růst a rozvoj tohoto odvětví.

(pez)

Zdroj:
www.hemophilia.ca
www.baxalta.com

Novinky

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

V rámci cyklu videopříběhů „Jak se žije s hemofilií“ jsme tentokrát natáčeli s rodinou, která v Česku žije jen velmi krátce – od loňského března. Iryna a její 14letý syn Stanislav k nám přijeli po začátku války na Ukrajině – využili toho, že Irynin manžel a tatínek dospívajícího těžkého hemofilika už u nás pracoval a žil. Stas je od té doby v péči zdravotníků ve Fakultní nemocnici Motol. Jaké bylo jeho dětství s hemofilií? Jak rodina prožívala a prožívá různé etapy svého života? A v čem se liší hematologická péče u nás a na Ukrajině? Podívejte se na poutavý příběh Iryny a Stase a také zajímavý pohled odborníků – ošetřujícího lékaře MUDr. Vladimíra Komrsky, CSc., a sestry Veroniky Čepelákové.
15. 6. 2023
Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Hemofilici dnes prožívají stáří obdobně jako jejich vrstevníci, se všemi radostmi i těžkostmi, které přináší. Muže trpící krvácivým onemocněním však v pokročilejším věku častěji trápí nepříjemné bolesti kloubů, potřebují rehabilitace, chirurgický zákrok nebo pomoc s aplikací léků. Mnozí se chtějí poradit nebo sdílet své zkušenosti. Kde mohou hledat pomoc? Jaké aktivity organizují pacientské organizace? Kde najdou podporu, pokud potřebují řešit sociální otázky?
25. 5. 2023
Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Krvácení z nosu si v dětství zažije každý z nás. Někteří i opakovaně. Ve většině případů jde o neškodný doprovodný jev rýmy, úrazu nebo aktivních dětských prstíků. Jen vzácně naopak poukazuje na závažnější problém, jako jsou poruchy srážlivosti krve. Kdy bychom měli zpozornět a vydat se k lékaři?
4. 5. 2023
Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Život hemofiliků se během 20. a 21. století převratně změnil. Vědci přinesli zásadní poznatky o tomto onemocnění a obrovský posun se týkal i vývoje léčby a jejího podávání. Zatímco na počátku 20. století byla hemofilie až na výjimky fatální diagnózou, v současnosti mohou jedinci s touto nemocí žít velmi kvalitní a aktivní život.
3. 4. 2023

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků
drop drop drop