Novinky v léčbě hemofilie: pokrok ve vývoji nepolevuje!

Přibližně 400 000 lidí na světě trpí hemofilií. V Česku se jedná o zhruba 1 000 osob. Tito jedinci potřebují léčbu koncentráty srážecích faktorů, jenže 15–20 % z nich si proti nim časem vytvoří protilátky. Proto je třeba vyvíjet stále nová léčiva.
Novinky v léčbě hemofilie: pokrok ve vývoji nepolevuje!

Chytrý seznam

Ještě nikdy nebylo ve vývoji tolik koncentrátů srážecích faktorů jako dnes. Aby jejich uživatelé neztratili přehled, publikuje Kanadská hemofilická společnost pět seznamů:

  • Koncentráty faktoru VIII.
  • Koncentráty faktoru IX.
  • Léky proti inhibitorům.
  • Jiné koagulační produkty.
  • Směsi koncentrátů VIII a IX.

Souhrnně je v těchto soupisech v současnosti zapsáno 31 léčivých přípravků, které jsou ve vývoji nebo před uvedením na trh. I kdyby nebyly všechny dány do praxe, je jejich vývoj nadějí pro budoucnost hemofiliků a jejich rodin.

Kam vývoj směřuje?

  1. Produkty s prodlouženým poločasem. Tzv. prodlužování poločasu přípravků je největším pokrokem v léčbě hemofilie od zavedení virologicky bezpečných koncentrátů v 80. letech 20. století. Ptáte se, k čemu je to dobré? Léčebný účinek přetrvá déle a může se prodloužit doba mezi jednotlivými injekcemi. To jednak výrazně zvýší pohodlí klientů, ale také zmírní pokles hladin faktoru v krvi před další dávkou. Profylaxe je v současné době přizpůsobena tomu, aby hladina chybějícího srážecího faktoru neklesala pod jedno procento.
  2. S novým mechanismem účinku. Nově vyvíjené produkty mají být založeny na zcela jiném fungování a tím mít citelnější dopad na stavění i prevenci krvácení. To je obzvláště důležité u hemofiliků s inhibitory (protilátkami proti srážecím faktorům), pro které nejsou dnešní produkty tak účinné jako pro hemofiliky bez inhibitorů.
  3. Širší portfolio firem. V poslední době se výrazně rozšiřuje záběr jednotlivých výrobců. Nezaměřují se už jen na jednu či dvě oblasti léčby hemofilie, jako tomu bylo donedávna. Díky tomu si začínají konkurovat a soutěžit spolu. Také se zvyšuje objem výroby těchto firem, a tak mohou být léky stále kvalitnější a jsou dodávány do stále větší části světa.

Slibný nováček

V loňském roce byla založena nová společnost s názvem Baxalta. Jde o odnož společnosti Baxter, která již dnes působí na poli hematologie a s novými přípravky pro léčbu hemofilie se právě chystá vstoupit na evropský trh. Portfolio Baxalty bude podle dostupných informací jedinečné a nebývale široké. Můžeme se tedy těšit na další zamíchání karet a novou motivaci pro růst a rozvoj tohoto odvětví.

(pez)

Zdroj:
www.hemophilia.ca
www.baxalta.com

Novinky

Jak funguje moderní léčba hemofilie

Jak funguje moderní léčba hemofilie

Hemofilie je dědičné onemocnění, které se projevuje zvýšenou krvácivostí. Jeho podstatou je nedostatek až úplná absence srážecích faktorů VIII nebo IX v plazmě. Znalost podstaty nemoci nám pomohla přijít s účinnou terapií, která za posledních 60 let ušla neuvěřitelný kus cesty. Jak vznikají rekombinantní léčiva a co znamená, když má lék prodloužený poločas rozpadu?
20. 4. 2022
Jak dokážou agentury domácí zdravotní péče pomoci hemofilikům?

Jak dokážou agentury domácí zdravotní péče pomoci hemofilikům?

Pro pacienty s hemofilií je užitečné vědět, že pokud se ocitnou v situaci, kdy si nejsou schopní sami zajistit aplikaci léku nebo další související ošetření, mohou využít pomoci agentur domácí zdravotní péče. Kdo může ošetření v domácím prostředí předepsat? Jak dokážou kvalifikované sestry svou návštěvou podpořit rodiny malých hemofiliků? Kde hledat potřebné kontakty?
25. 9. 2021

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
drop drop drop