Novinky v léčbě hemofilie: pokrok ve vývoji nepolevuje!

Chytrý seznam

Ještě nikdy nebylo ve vývoji tolik koncentrátů srážecích faktorů jako dnes. Aby jejich uživatelé neztratili přehled, publikuje Kanadská hemofilická společnost pět seznamů:

• Koncentráty faktoru VIII.
• Koncentráty faktoru IX.
• Léky proti inhibitorům.
• Jiné koagulační produkty.
• Směsi koncentrátů VIII a IX.

Souhrnně je v těchto soupisech v současnosti zapsáno 31 léčivých přípravků, které jsou ve vývoji nebo před uvedením na trh. I kdyby nebyly všechny dány do praxe, je jejich vývoj nadějí pro budoucnost hemofiliků a jejich rodin.

Kam vývoj směřuje?

1. Produkty s prodlouženým poločasem. Tzv. prodlužování poločasu přípravků je největším pokrokem v léčbě hemofilie od zavedení virologicky bezpečných koncentrátů v 80. letech 20. století. Ptáte se, k čemu je to dobré? Léčebný účinek přetrvá déle a může se prodloužit doba mezi jednotlivými injekcemi. To jednak výrazně zvýší pohodlí klientů, ale také zmírní pokles hladin faktoru v krvi před další dávkou. Profylaxe je v současné době přizpůsobena tomu, aby hladina chybějícího srážecího faktoru neklesala pod jedno procento.
2. S novým mechanismem účinku. Nově vyvíjené produkty mají být založeny na zcela jiném fungování a tím mít citelnější dopad na stavění i prevenci krvácení. To je obzvláště důležité u hemofiliků s inhibitory (protilátkami proti srážecím faktorům), pro které nejsou dnešní produkty tak účinné jako pro hemofiliky bez inhibitorů.
3. Širší portfolio firem. V poslední době se výrazně rozšiřuje záběr jednotlivých výrobců. Nezaměřují se už jen na jednu či dvě oblasti léčby hemofilie, jako tomu bylo donedávna. Díky tomu si začínají konkurovat a soutěžit spolu. Také se zvyšuje objem výroby těchto firem, a tak mohou být léky stále kvalitnější a jsou dodávány do stále větší části světa.

Slibný nováček

V loňském roce byla založena nová společnost s názvem Baxalta. Jde o odnož společnosti Baxter, která již dnes působí na poli hematologie a s novými přípravky pro léčbu hemofilie se právě chystá vstoupit na evropský trh. Portfolio Baxalty bude podle dostupných informací jedinečné a nebývale široké. Můžeme se tedy těšit na další zamíchání karet a novou motivaci pro růst a rozvoj tohoto odvětví.

(pez)

Zdroj:
www.hemophilia.ca
www.baxalta.com