Postrachem hemofiliků je vznik inhibitoru. Možná už ne na dlouho

Inhibitor oslabí účinek srážecího faktoru, který je pro hemofiliky nezbytný. Vlastní imunitní systém pacienta tak vlastně hází lékařům „klacky pod nohy“. Prozradíme, jak se tomu dokážeme bránit dnes a co může přinést už brzká budoucnost.
Postrachem hemofiliků je vznik inhibitoru. Možná už ne na dlouho

Co jsou a jak vznikají inhibitory při hemofilii? Lidé trpící touto nemocí mají v krevní plazmě nedostatek určitého srážecího faktoru – bílkoviny, která je nezbytná pro proces srážení krve. Krvácivým komplikacím, které by jinak z jejich nemoci plynuly, dokážeme zabránit dodáváním tohoto faktoru. Občas se ale organismus hemofilika začne vzpouzet. „Toto je cizí protein, neznáme jej, mohl by být nebezpečný,“ hlásí jeho imunitní systém. A výsledkem je vytvoření protilátek, které se na tento faktor specificky vážou a deaktivují jej. Těmto protilátkám říkáme inhibitory srážecího faktoru. Léčba takového člověka se okamžitě stává daleko složitější, protože dodávané srážecí faktory přestávají být účinné. Určitou formu imunitní odpovědi na uměle dodávané srážecí faktory si v průběhu léčby vytvoří 20–30 % osob s těžkou hemofilií A. Situaci dále komplikuje fakt, že nejčastěji a nejvýrazněji vytvoření inhibitorů postihuje hemofiliky s vážnější formou nemoci.

Více o inhibitoru se dočtete zde.

Pozorovat a doufat

Americké Středisko pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) vyrazilo do boje s nejzávažnější překážkou léčby hemofilie. Zahájilo monitorování nových i dosavadních pacientů s inhibitory a slibuje si především odhalení rizikových faktorů vzniku protilátek – tedy toho, co u člověka zvyšuje pravděpodobnost této komplikace. Může jít o vlivy jednak genetické, jednak pak také tzv. „environmentální“ – závislé například na stylu života. Zatím se zdá, že:

  • riziko vzniku inhibitorů snižuje zahájení profylaktické léčby srážecím faktorem velmi brzy, již v prvním roce života,
  • naopak jej zvyšuje současné (časově nedostatečně oddělené) podávání srážecího faktoru a očkování,
  • různé formy srážecích faktorů na trhu se ve vztahu k tvorbě inhibitorů zásadně neliší.

Jak ale tušíte, jedná se pouze o první dílky složité skládanky a před námi je ještě mnoho dalších let úzkostlivého pozorování a analýzy dat.

Pomůže bylinka ze zkumavky?

V září 2014 se v lékařském časopise Blood objevila publikace, která zažehla jiskřičku naděje pro mnoho hemofiliků i jejich lékařů. Tým vědců z americké University of Pennsylvania úspěšně na myších otestoval látku, kterou vyvinul za účelem zabránění vzniku inhibitorů. Výzkum se opíral o „zázrak“ jménem genové inženýrství. Z předchozích prací svých kolegů výzkumníci věděli, že když postupně vystaví imunitní systém kontaktu s jednotlivými částmi molekuly srážecího faktoru, lze navodit toleranci (snášenlivost) pro celý tento protein. Oddělili tedy různé části genu kódujícího srážecí faktor, které spojili nejprve s genem z bakterie Vibrio cholerae, který umožňuje průnik látky přes střevní stěnu, a tuto genetickou informaci ještě vložili do rostliny tabáku. Jejími mletými listy potom krmili myši trpící hemofilií A. Měli samozřejmě i kontrolní skupinu myšek, kterým podávali jen geneticky neupravené tabákové listy.

  • Když za nějaký čas obě skupiny myší začaly dostávat infuze srážecího faktoru, u první skupiny bylo k velké radosti vědců nalezeno výrazně nižší množství inhibitorů.
  • V dalším pokusu se jim pomocí této geneticky upravené rostliny dokonce podařilo snížit hladinu inhibitorů u myší, které je již měly předem vytvořené.

Autoři výzkumu intenzivně pracují na přesunutí objevu z laboratoří na pulty lékáren a optimisticky prohlašují, že tento proces by nemusel trvat dlouho.

(luko)

Zdroje:
www.sciencedirect.com
www.hemophiliafed.org
www.ncbi.nlm.nih.gov

Novinky

Virtuální setkání u kulatého stolu k problematice hemofilie

Virtuální setkání u kulatého stolu k problematice hemofilie

Virtuální setkání unikátního online kulatého stolu k tématu hemofilie se uskutečnilo ve středu 8. června a potkali se na něm zástupci pacientských organizací Kateřina Altmanová (Hemojunior) a Martin Bohůn (Český svaz hemofiliků) společně s lékařkou MUDr. Evou Drbohlavovou a psycholožkou Mgr. Petrou Bučkovou. O své zkušenosti se životem s onemocněním hemofilií A se přišel podělit Marek Šimoník. Celý přenos zkušeně moderovala Patricie Strouhalová, jejíž hlas můžete znát z vysílání Českého rozhlasu.
19. 1. 2023
Celý život se věnuje motoristickému sportu, o své nemoci mluví jen velmi nerad

Celý život se věnuje motoristickému sportu, o své nemoci mluví jen velmi nerad

I ve svých 72 letech cestuje a občas vyrazí se synem natáčet na různé motoristické závody. Píše knihy, pořádá archiv svých televizních reportáží, na chalupě se věnuje rodině, kamarádům, zahradě i bazénu. Publicista Vladimír Dolejš žije velmi aktivní život i v seniorském věku. Své závažné onemocnění – hemofilii – jako by nevnímal. Ovšem nemoc se pochopitelně v menší či větší míře ozývá celý život.
8. 11. 2022
Žiju krásný život, říká 72letý hemofilik Vladimír Dolejš

Žiju krásný život, říká 72letý hemofilik Vladimír Dolejš

Přestože je novinář Vladimír Dolejš již nějakou dobu v důchodu, natáčení motoristických závodů se stále občas věnuje. Ostatně motorismu zasvětil většinu svého života, jako redaktor i moderátor, ale také jako aktivní závodník, 25 let totiž jezdil rallye. O všech svých bývalých i současných aktivitách mluví s velkým zápalem a radostí. A to navzdory těžké formě hemofilie, se kterou se celý život potýká, i navzdory řadě komplikací této nemoci. Podívejte se na zajímavý a velmi inspirativní videopříběh s Vladimírem Dolejšem.
1. 11. 2022

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
Takeda
drop drop drop