Co jsou a jak vznikají inhibitory při hemofilii? Lidé trpící touto nemocí mají v krevní plazmě nedostatek určitého srážecího faktoru – bílkoviny, která je nezbytná pro proces srážení krve. Krvácivým komplikacím, které by jinak z jejich nemoci plynuly, dokážeme zabránit dodáváním tohoto faktoru. Občas se ale organismus hemofilika začne vzpouzet. „Toto je cizí protein, neznáme jej, mohl by být nebezpečný,“ hlásí jeho imunitní systém. A výsledkem je vytvoření protilátek, které se na tento faktor specificky vážou a deaktivují jej. Těmto protilátkám říkáme inhibitory srážecího faktoru. Léčba takového člověka se okamžitě stává daleko složitější, protože dodávané srážecí faktory přestávají být účinné. Určitou formu imunitní odpovědi na uměle dodávané srážecí faktory si v průběhu léčby vytvoří 20–30 % osob s těžkou hemofilií A. Situaci dále komplikuje fakt, že nejčastěji a nejvýrazněji vytvoření inhibitorů postihuje hemofiliky s vážnější formou nemoci.
Více o inhibitoru se dočtete zde.
Pozorovat a doufat
Americké Středisko pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) vyrazilo do boje s nejzávažnější překážkou léčby hemofilie. Zahájilo monitorování nových i dosavadních pacientů s inhibitory a slibuje si především odhalení rizikových faktorů vzniku protilátek – tedy toho, co u člověka zvyšuje pravděpodobnost této komplikace. Může jít o vlivy jednak genetické, jednak pak také tzv. „environmentální“ – závislé například na stylu života. Zatím se zdá, že:
- riziko vzniku inhibitorů snižuje zahájení profylaktické léčby srážecím faktorem velmi brzy, již v prvním roce života,
- naopak jej zvyšuje současné (časově nedostatečně oddělené) podávání srážecího faktoru a očkování,
- různé formy srážecích faktorů na trhu se ve vztahu k tvorbě inhibitorů zásadně neliší.
Jak ale tušíte, jedná se pouze o první dílky složité skládanky a před námi je ještě mnoho dalších let úzkostlivého pozorování a analýzy dat.
Pomůže bylinka ze zkumavky?
V září 2014 se v lékařském časopise Blood objevila publikace, která zažehla jiskřičku naděje pro mnoho hemofiliků i jejich lékařů. Tým vědců z americké University of Pennsylvania úspěšně na myších otestoval látku, kterou vyvinul za účelem zabránění vzniku inhibitorů. Výzkum se opíral o „zázrak“ jménem genové inženýrství. Z předchozích prací svých kolegů výzkumníci věděli, že když postupně vystaví imunitní systém kontaktu s jednotlivými částmi molekuly srážecího faktoru, lze navodit toleranci (snášenlivost) pro celý tento protein. Oddělili tedy různé části genu kódujícího srážecí faktor, které spojili nejprve s genem z bakterie Vibrio cholerae, který umožňuje průnik látky přes střevní stěnu, a tuto genetickou informaci ještě vložili do rostliny tabáku. Jejími mletými listy potom krmili myši trpící hemofilií A. Měli samozřejmě i kontrolní skupinu myšek, kterým podávali jen geneticky neupravené tabákové listy.
- Když za nějaký čas obě skupiny myší začaly dostávat infuze srážecího faktoru, u první skupiny bylo k velké radosti vědců nalezeno výrazně nižší množství inhibitorů.
- V dalším pokusu se jim pomocí této geneticky upravené rostliny dokonce podařilo snížit hladinu inhibitorů u myší, které je již měly předem vytvořené.
Autoři výzkumu intenzivně pracují na přesunutí objevu z laboratoří na pulty lékáren a optimisticky prohlašují, že tento proces by nemusel trvat dlouho.
(luko)
Zdroje:
www.sciencedirect.com
www.hemophiliafed.org
www.ncbi.nlm.nih.gov
