Léčba hemofilie B zahrnuje:
- zastavení spontánního krvácení,
- předcházení krvácivým epizodám formou profylaktické léčby,
- rehabilitaci.
Vše v jednom
V ideálním případě by léčba hemofilie B měla být poskytována prostřednictvím center pro léčbu hemofilie, která jsou ještě dále specializovaná na centra pro léčbu dětských a dospělých hemofiliků. Kromě samotné léčby hemofilie se centra zaměřují také na spolupráci odborníků z řady medicínských oborů – tedy kromě hematologie také ortopedie, zubního lékařství a chirurgie. Zásadní roli rovněž hrají zdravotní sestry, fyzioterapeuti či sociální pracovníci. U lidí léčených v centrech komplexní péče byla prokázána nižší nemocnost a lepší celkový výsledek terapie.
Množství faktoru a jeho podávání
Podávání chybějícího faktoru IX (FIX) se může provádět jak ambulantně, tak v pohodlí domova. Ambulantní terapie má zásadní význam pro prevenci chronického poškození kloubů. Rychlé a účinné ošetření krvácení je důležité pro zabránění dlouhodobým komplikacím a postižení. Dávka chybějícího srážecího faktoru se různí v závislosti na míře krvácení:
- mírné: udržuje se hladina aktivity FIX na 30 %;
- těžké: udržuje se hladina aktivity FIX alespoň na 50 %;
- život ohrožující: je nezbytná aktivita 80 až 100 %.
Většina těžkých krvácení, zůstane-li bez léčby, ohrožuje život nemocného.
Pravidelně, nebo nárazově?
Koncentrát srážecího faktoru se může podávat jak preventivně, tedy nepřerušovaně, tak přerušovaně jako tzv. on-demand léčba. To znamená, že je infuze FIX aplikována až při krvácení. Podle řady studií preventivní podávání FIX zabraňuje nebo alespoň omezuje rozvoj poškození, například kloubů. Je-li proces zahájen brzy v dětství, pak ve srovnání s on-demand léčbou významně snižuje celkové krvácení i krvácení do kloubů. To samozřejmě vede ke zlepšení kvality života.
Závažná reakce
V extrémně vzácných případech se mohou objevit autoprotilátky (tzv. inhibitory) proti FIX. Z neznámého důvodu tvoří obranný systém protilátky proti tělu vlastním srážecím faktorům. Léčba se pak zaměřuje na zabránění vzniku a působení těchto inhibitorů.
(ave)
