Profylaktická léčba hemofilie v dospělosti? „Ano či ne“ už neplatí, na řadě je personalizovaná profylaxe

Pravidelná, infuzemi podávaná terapie bývá pro mnoho hemofiliků náročná. S věkem a rostoucím životním tempem se vše ještě zhoršuje. Řešení se možná skrývá v léčbě „šité“ přesně na míru.
Profylaktická léčba hemofilie v dospělosti? „Ano či ne“ už neplatí, na řadě je personalizovaná profylaxe

Profylaxe u hemofilie znamená podávání chybějícího srážecího faktoru pravidelně, preventivně. Alternativou k ní je takzvaná terapie „on demand“, která spočívá v aplikaci tohoto faktoru jen po vzniku krvácení. V naprosté většině případů se jedná o krvácení do kloubů, které pokud se opakuje, končí jejich nevratným bolestivým poškozením. Profylaxi můžeme na základě momentu, kdy je s ní započato, dělit na:

  • primární – zahájenou ještě před prvním krvácením,
  • sekundární – aplikovanou až po několika krváceních,
  • terciární – podávanou teprve v dospělosti k prevenci zhoršení již existujícího postižení kloubů.

U dětí bez diskuze

Padesát let výzkumů i zkušeností z praxe dovedlo lékaře k jednoznačnému závěru: dlouhodobá profylaxe se vyplácí. Pomáhá předcházet krvácení a tím i vzniku kloubního poškození, což je její nesporná výhoda ve srovnání s terapií on demand – ta pouze „hasí požár“. Začíná se s ní proto zpravidla již u velmi malých dětí. Zvláště přínosná je profylaktická terapie pro osoby se závažnou formou hemofilie.

Nepohodlí a pochyby

Na to, jestli s pravidelnou profylaxí začínat i v dospělosti, už ale názory nejsou zdaleka tak jednotné. Studie ukazují, že preventivní podávání srážecího faktoru lépe brání kloubnímu krvácení. To ale není překvapivé – vzhledem k povaze obou léčebných postupů se profylaxe bude zákonitě vždy jevit jako lepší volba. Otázka však zní: Je lepší o dost? Nejsou u dospělých její výhody převáženy nevýhodami? Jako hlavní důvod, kvůli kterému hemofilici v pubertě a v dospělosti často ukončují nebo omezují terapii, bývá uváděno nepohodlí spojené s častým nitrožilním aplikováním faktoru. Svou roli mohou hrát i pochybnosti, zda je léčba skutečně stále nezbytná.

Každému podle jeho potřeb

V odborných diskusích se zastánci i odpůrci profylaxe dospělých shodují na jednom: klíčové je posuzovat každého hemofilika zvlášť, stanovit jeho riziko krvácení a podle toho mu terapii „ušít na míru“. Mezi faktory, které mají vliv na potřebnou intenzitu léčby, patří:

  • krvácivý fenotyp = jak časté a závažné je (či by mohlo být) krvácení, jaká hladina srážecího faktoru mu je schopna zabránit,
  • věk,
  • hmotnost,
  • rychlost odbourávání podaného faktoru v těle,
  • genetika,
  • fyzická aktivita a životní styl,
  • cíl léčby očekávaný samotným pacientem.

Řada těchto činitelů se v průběhu života mění. Je tak jasné, že pokračovat v léčbě první „dětskou“ dávkou není vždy ideální. Inovativní společnosti ve spolupráci s lékaři proto již zavádějí zohledňování těchto individuálních charakteristik jedince, zatím pro léčbu hemofilie A. Tento postup při úpravách terapie označujeme termínem „personalizovaná profylaxe“. Její uvedení do praxe je dalším milníkem v řešení hemofilie a mohlo by smazat jedny z posledních otazníků, které ještě v tomto odvětví medicíny existují.

(luko)

Zdroje:
www.ncbi.nlm.nih.gov
www.wfh.org

Novinky

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

V rámci cyklu videopříběhů „Jak se žije s hemofilií“ jsme tentokrát natáčeli s rodinou, která v Česku žije jen velmi krátce – od loňského března. Iryna a její 14letý syn Stanislav k nám přijeli po začátku války na Ukrajině – využili toho, že Irynin manžel a tatínek dospívajícího těžkého hemofilika už u nás pracoval a žil. Stas je od té doby v péči zdravotníků ve Fakultní nemocnici Motol. Jaké bylo jeho dětství s hemofilií? Jak rodina prožívala a prožívá různé etapy svého života? A v čem se liší hematologická péče u nás a na Ukrajině? Podívejte se na poutavý příběh Iryny a Stase a také zajímavý pohled odborníků – ošetřujícího lékaře MUDr. Vladimíra Komrsky, CSc., a sestry Veroniky Čepelákové.
15. 6. 2023
Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Hemofilici dnes prožívají stáří obdobně jako jejich vrstevníci, se všemi radostmi i těžkostmi, které přináší. Muže trpící krvácivým onemocněním však v pokročilejším věku častěji trápí nepříjemné bolesti kloubů, potřebují rehabilitace, chirurgický zákrok nebo pomoc s aplikací léků. Mnozí se chtějí poradit nebo sdílet své zkušenosti. Kde mohou hledat pomoc? Jaké aktivity organizují pacientské organizace? Kde najdou podporu, pokud potřebují řešit sociální otázky?
25. 5. 2023
Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Krvácení z nosu si v dětství zažije každý z nás. Někteří i opakovaně. Ve většině případů jde o neškodný doprovodný jev rýmy, úrazu nebo aktivních dětských prstíků. Jen vzácně naopak poukazuje na závažnější problém, jako jsou poruchy srážlivosti krve. Kdy bychom měli zpozornět a vydat se k lékaři?
4. 5. 2023
Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Život hemofiliků se během 20. a 21. století převratně změnil. Vědci přinesli zásadní poznatky o tomto onemocnění a obrovský posun se týkal i vývoje léčby a jejího podávání. Zatímco na počátku 20. století byla hemofilie až na výjimky fatální diagnózou, v současnosti mohou jedinci s touto nemocí žít velmi kvalitní a aktivní život.
3. 4. 2023

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků
drop drop drop