Profylaktická léčba hemofilie v dospělosti? „Ano či ne“ už neplatí, na řadě je personalizovaná profylaxe

Pravidelná, infuzemi podávaná terapie bývá pro mnoho hemofiliků náročná. S věkem a rostoucím životním tempem se vše ještě zhoršuje. Řešení se možná skrývá v léčbě „šité“ přesně na míru.
Profylaktická léčba hemofilie v dospělosti? „Ano či ne“ už neplatí, na řadě je personalizovaná profylaxe

Profylaxe u hemofilie znamená podávání chybějícího srážecího faktoru pravidelně, preventivně. Alternativou k ní je takzvaná terapie „on demand“, která spočívá v aplikaci tohoto faktoru jen po vzniku krvácení. V naprosté většině případů se jedná o krvácení do kloubů, které pokud se opakuje, končí jejich nevratným bolestivým poškozením. Profylaxi můžeme na základě momentu, kdy je s ní započato, dělit na:

  • primární – zahájenou ještě před prvním krvácením,
  • sekundární – aplikovanou až po několika krváceních,
  • terciární – podávanou teprve v dospělosti k prevenci zhoršení již existujícího postižení kloubů.

U dětí bez diskuze

Padesát let výzkumů i zkušeností z praxe dovedlo lékaře k jednoznačnému závěru: dlouhodobá profylaxe se vyplácí. Pomáhá předcházet krvácení a tím i vzniku kloubního poškození, což je její nesporná výhoda ve srovnání s terapií on demand – ta pouze „hasí požár“. Začíná se s ní proto zpravidla již u velmi malých dětí. Zvláště přínosná je profylaktická terapie pro osoby se závažnou formou hemofilie.

Nepohodlí a pochyby

Na to, jestli s pravidelnou profylaxí začínat i v dospělosti, už ale názory nejsou zdaleka tak jednotné. Studie ukazují, že preventivní podávání srážecího faktoru lépe brání kloubnímu krvácení. To ale není překvapivé – vzhledem k povaze obou léčebných postupů se profylaxe bude zákonitě vždy jevit jako lepší volba. Otázka však zní: Je lepší o dost? Nejsou u dospělých její výhody převáženy nevýhodami? Jako hlavní důvod, kvůli kterému hemofilici v pubertě a v dospělosti často ukončují nebo omezují terapii, bývá uváděno nepohodlí spojené s častým nitrožilním aplikováním faktoru. Svou roli mohou hrát i pochybnosti, zda je léčba skutečně stále nezbytná.

Každému podle jeho potřeb

V odborných diskusích se zastánci i odpůrci profylaxe dospělých shodují na jednom: klíčové je posuzovat každého hemofilika zvlášť, stanovit jeho riziko krvácení a podle toho mu terapii „ušít na míru“. Mezi faktory, které mají vliv na potřebnou intenzitu léčby, patří:

  • krvácivý fenotyp = jak časté a závažné je (či by mohlo být) krvácení, jaká hladina srážecího faktoru mu je schopna zabránit,
  • věk,
  • hmotnost,
  • rychlost odbourávání podaného faktoru v těle,
  • genetika,
  • fyzická aktivita a životní styl,
  • cíl léčby očekávaný samotným pacientem.

Řada těchto činitelů se v průběhu života mění. Je tak jasné, že pokračovat v léčbě první „dětskou“ dávkou není vždy ideální. Inovativní společnosti ve spolupráci s lékaři proto již zavádějí zohledňování těchto individuálních charakteristik jedince, zatím pro léčbu hemofilie A. Tento postup při úpravách terapie označujeme termínem „personalizovaná profylaxe“. Její uvedení do praxe je dalším milníkem v řešení hemofilie a mohlo by smazat jedny z posledních otazníků, které ještě v tomto odvětví medicíny existují.

(luko)

Zdroje:
www.ncbi.nlm.nih.gov
www.wfh.org

Novinky

Jak funguje moderní léčba hemofilie

Jak funguje moderní léčba hemofilie

Hemofilie je dědičné onemocnění, které se projevuje zvýšenou krvácivostí. Jeho podstatou je nedostatek až úplná absence srážecích faktorů VIII nebo IX v plazmě. Znalost podstaty nemoci nám pomohla přijít s účinnou terapií, která za posledních 60 let ušla neuvěřitelný kus cesty. Jak vznikají rekombinantní léčiva a co znamená, když má lék prodloužený poločas rozpadu?
20. 4. 2022
Jak dokážou agentury domácí zdravotní péče pomoci hemofilikům?

Jak dokážou agentury domácí zdravotní péče pomoci hemofilikům?

Pro pacienty s hemofilií je užitečné vědět, že pokud se ocitnou v situaci, kdy si nejsou schopní sami zajistit aplikaci léku nebo další související ošetření, mohou využít pomoci agentur domácí zdravotní péče. Kdo může ošetření v domácím prostředí předepsat? Jak dokážou kvalifikované sestry svou návštěvou podpořit rodiny malých hemofiliků? Kde hledat potřebné kontakty?
25. 9. 2021

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
drop drop drop