Profylaktická léčba hemofilie v dospělosti? „Ano či ne“ už neplatí, na řadě je personalizovaná profylaxe

Pravidelná, infuzemi podávaná terapie bývá pro mnoho hemofiliků náročná. S věkem a rostoucím životním tempem se vše ještě zhoršuje. Řešení se možná skrývá v léčbě „šité“ přesně na míru.
Profylaktická léčba hemofilie v dospělosti? „Ano či ne“ už neplatí, na řadě je personalizovaná profylaxe

Profylaxe u hemofilie znamená podávání chybějícího srážecího faktoru pravidelně, preventivně. Alternativou k ní je takzvaná terapie „on demand“, která spočívá v aplikaci tohoto faktoru jen po vzniku krvácení. V naprosté většině případů se jedná o krvácení do kloubů, které pokud se opakuje, končí jejich nevratným bolestivým poškozením. Profylaxi můžeme na základě momentu, kdy je s ní započato, dělit na:

  • primární – zahájenou ještě před prvním krvácením,
  • sekundární – aplikovanou až po několika krváceních,
  • terciární – podávanou teprve v dospělosti k prevenci zhoršení již existujícího postižení kloubů.

U dětí bez diskuze

Padesát let výzkumů i zkušeností z praxe dovedlo lékaře k jednoznačnému závěru: dlouhodobá profylaxe se vyplácí. Pomáhá předcházet krvácení a tím i vzniku kloubního poškození, což je její nesporná výhoda ve srovnání s terapií on demand – ta pouze „hasí požár“. Začíná se s ní proto zpravidla již u velmi malých dětí. Zvláště přínosná je profylaktická terapie pro osoby se závažnou formou hemofilie.

Nepohodlí a pochyby

Na to, jestli s pravidelnou profylaxí začínat i v dospělosti, už ale názory nejsou zdaleka tak jednotné. Studie ukazují, že preventivní podávání srážecího faktoru lépe brání kloubnímu krvácení. To ale není překvapivé – vzhledem k povaze obou léčebných postupů se profylaxe bude zákonitě vždy jevit jako lepší volba. Otázka však zní: Je lepší o dost? Nejsou u dospělých její výhody převáženy nevýhodami? Jako hlavní důvod, kvůli kterému hemofilici v pubertě a v dospělosti často ukončují nebo omezují terapii, bývá uváděno nepohodlí spojené s častým nitrožilním aplikováním faktoru. Svou roli mohou hrát i pochybnosti, zda je léčba skutečně stále nezbytná.

Každému podle jeho potřeb

V odborných diskusích se zastánci i odpůrci profylaxe dospělých shodují na jednom: klíčové je posuzovat každého hemofilika zvlášť, stanovit jeho riziko krvácení a podle toho mu terapii „ušít na míru“. Mezi faktory, které mají vliv na potřebnou intenzitu léčby, patří:

  • krvácivý fenotyp = jak časté a závažné je (či by mohlo být) krvácení, jaká hladina srážecího faktoru mu je schopna zabránit,
  • věk,
  • hmotnost,
  • rychlost odbourávání podaného faktoru v těle,
  • genetika,
  • fyzická aktivita a životní styl,
  • cíl léčby očekávaný samotným pacientem.

Řada těchto činitelů se v průběhu života mění. Je tak jasné, že pokračovat v léčbě první „dětskou“ dávkou není vždy ideální. Inovativní společnosti ve spolupráci s lékaři proto již zavádějí zohledňování těchto individuálních charakteristik jedince, zatím pro léčbu hemofilie A. Tento postup při úpravách terapie označujeme termínem „personalizovaná profylaxe“. Její uvedení do praxe je dalším milníkem v řešení hemofilie a mohlo by smazat jedny z posledních otazníků, které ještě v tomto odvětví medicíny existují.

(luko)

Zdroje:
www.ncbi.nlm.nih.gov
www.wfh.org

Novinky

Krvácení do mozku – proč je důležité o tomto riziku vědět?

Krvácení do mozku – proč je důležité o tomto riziku vědět?

Úrazy a pády se během života nevyhnou nikomu. Některé jsou závažnější, z jiných se zase rychle oklepeme a jdeme dál. U hemofiliků ale i zdánlivě nevinný úraz může vyústit v obávanou komplikaci – krvácení do mozku. Jak jej včas rozpoznat a jaká opatření případně učinit?
26. 8. 2022
Jak děti s hemofilií podpořit v kolektivu, při léčbě nebo sportu

Jak děti s hemofilií podpořit v kolektivu, při léčbě nebo sportu

S hemofilií dnes už můžeme žít v mnoha ohledech plnohodnotný život. Přesto sžívání se s nemocí může být pro rodiny malých hemofiliků náročné. Domácí profylaxe, nástup dětí do školky nebo samostatná aplikace léku občas přinášejí rodičům i dětem krušné chvíle. Jak vše zvládnout v klidu a poskytnout dětem potřebnou oporu, poradily Kateřina Altmanová, předsedkyně pacientské organizace Hemojunior, a klinická psycholožka Mgr. Petra Bučková z FN Brno.
15. 6. 2022

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
Takeda
drop drop drop