Profylaxe u hemofilie znamená podávání chybějícího srážecího faktoru pravidelně, preventivně. Alternativou k ní je takzvaná terapie „on demand“, která spočívá v aplikaci tohoto faktoru jen po vzniku krvácení. V naprosté většině případů se jedná o krvácení do kloubů, které pokud se opakuje, končí jejich nevratným bolestivým poškozením. Profylaxi můžeme na základě momentu, kdy je s ní započato, dělit na:
- primární – zahájenou ještě před prvním krvácením,
- sekundární – aplikovanou až po několika krváceních,
- terciární – podávanou teprve v dospělosti k prevenci zhoršení již existujícího postižení kloubů.
U dětí bez diskuze
Padesát let výzkumů i zkušeností z praxe dovedlo lékaře k jednoznačnému závěru: dlouhodobá profylaxe se vyplácí. Pomáhá předcházet krvácení a tím i vzniku kloubního poškození, což je její nesporná výhoda ve srovnání s terapií on demand – ta pouze „hasí požár“. Začíná se s ní proto zpravidla již u velmi malých dětí. Zvláště přínosná je profylaktická terapie pro osoby se závažnou formou hemofilie.
Nepohodlí a pochyby
Na to, jestli s pravidelnou profylaxí začínat i v dospělosti, už ale názory nejsou zdaleka tak jednotné. Studie ukazují, že preventivní podávání srážecího faktoru lépe brání kloubnímu krvácení. To ale není překvapivé – vzhledem k povaze obou léčebných postupů se profylaxe bude zákonitě vždy jevit jako lepší volba. Otázka však zní: Je lepší o dost? Nejsou u dospělých její výhody převáženy nevýhodami? Jako hlavní důvod, kvůli kterému hemofilici v pubertě a v dospělosti často ukončují nebo omezují terapii, bývá uváděno nepohodlí spojené s častým nitrožilním aplikováním faktoru. Svou roli mohou hrát i pochybnosti, zda je léčba skutečně stále nezbytná.
Každému podle jeho potřeb
V odborných diskusích se zastánci i odpůrci profylaxe dospělých shodují na jednom: klíčové je posuzovat každého hemofilika zvlášť, stanovit jeho riziko krvácení a podle toho mu terapii „ušít na míru“. Mezi faktory, které mají vliv na potřebnou intenzitu léčby, patří:
- krvácivý fenotyp = jak časté a závažné je (či by mohlo být) krvácení, jaká hladina srážecího faktoru mu je schopna zabránit,
- věk,
- hmotnost,
- rychlost odbourávání podaného faktoru v těle,
- genetika,
- fyzická aktivita a životní styl,
- cíl léčby očekávaný samotným pacientem.
Řada těchto činitelů se v průběhu života mění. Je tak jasné, že pokračovat v léčbě první „dětskou“ dávkou není vždy ideální. Inovativní společnosti ve spolupráci s lékaři proto již zavádějí zohledňování těchto individuálních charakteristik jedince, zatím pro léčbu hemofilie A. Tento postup při úpravách terapie označujeme termínem „personalizovaná profylaxe“. Její uvedení do praxe je dalším milníkem v řešení hemofilie a mohlo by smazat jedny z posledních otazníků, které ještě v tomto odvětví medicíny existují.
(luko)
Zdroje:
www.ncbi.nlm.nih.gov
www.wfh.org
