Profylaxe pomáhá. Jsou odborníci v přístupu k ní jednotní?

Moderním trendem při léčbě hemofilie je aktivní předcházení krvácení. Tento proces se nazývá profylaxe. Přestože jde o nadmíru prospěšnou metodu zvládání hemofilie, o své „místo na slunci“ musela profylaxe bojovat. A zápas ještě stále není u konce.
Profylaxe pomáhá. Jsou odborníci v přístupu k ní jednotní?

Hemofilie A i B patří k poruchám krevní srážlivosti vázaným na pohlavní chromozom X, a proto postihují převážně chlapce. Jsou způsobené nedostatkem až úplným chyběním faktorů srážlivosti VIII a IX. Podle závažnosti je můžeme dělit na:

  • těžké (< 1 % aktivity faktoru),
  • středně těžké (1–5 % aktivity),
  • lehké (mezi 5 a 40 % aktivity).

Z těchto čísel lze vyčíst, jak velkou má náš organismus rezervu, než se začne porucha srážení krve projevovat. Hemofilie A se ve srovnání s typem B vyskytuje čtyřikrát častěji, nicméně podle příznaků je nejsme schopni od sebe odlišit. V praxi má však význam je rozlišovat, hlavně kvůli závažnosti průběhu. Léčebné postupy u obou onemocnění jsou v základu velmi podobné. 

Dlouhá cesta k uznání

Profylaktickým podáváním léčby se snažíme zamezit krvácení dříve, než dojde k postižení kloubů a jiných měkkých tkání. Profylaxe vyžaduje maximální disciplínu v dodržování léčebného režimu pacienta, což někdy může být problematické, nicméně se stala standardem v terapii vážných případů zejména u dětí s hemofilií. K prvním důkazům o prospěchu profylaktického přístupu v léčbě přispěly studie ze Švédska a Norska provedené u 156 lidí před více než 40 lety. Ve Švédsku využívali lékaři profylaktický postup, zatímco jejich norští kolegové léčili až při obtížích. Účastníci norského výzkumu měli pětkrát častěji krvácivé příhody a spotřebovali více léčiv mimo nemocnici než jejich švédské protějšky. 

Otázky ohledně dávkování

Brzký začátek léčby se jeví jako stěžejní, pokud chceme zabránit poškození kloubů a měkkých tkání. Nicméně u malých dětí mezi 1 a 2 roky může být léčení výzvou – zejména pokud je nutno zavádět centrální žilní katétr. Dávkování patří k dalším bodům diskuzí mezi odborníky. Mezinárodně se postupy mohou lišit – např. ve Švédsku jsou standardem režimy s vysokou dávkou koncentrátu srážecího faktoru, zatímco Holanďané dávají přednost nižším dávkám. V praxi se obecně snažíme režim a dávkování nastavit optimálně a individuálně podle potřeb daného jedince.

Budoucnost patří genové terapii

Profylaktický způsob léčby se postupně prosadil mezi standardy terapeutické péče o hemofiliky, především v případě dětských pacientů. Na druhou stranu pacienti v průzkumech sami přiznávají, že díky úspěšnému potlačení příznaků jen 60 % z nich dodržovalo léčebný režim tak, jak měli předepsáno.

Za pomoci moderních metod léčby se podařilo nejen zvýšit kvalitu života hemofiliků, ale také dramaticky prodloužit průměrnou délku života. Nevýhodami stále zůstává finanční náročnost (ne však z dlouhodobého pohledu) a nutnost disciplíny dotyčného hemofilika při pravidelném užívání. Naděje se nyní upínají zejména ke genové terapii. Ta je zatím testována ve vědeckých studiích, ale na jedno už vědci přišli: jen malým zvýšením hodnot chybějících faktorů lze zásadně zlepšit krevní srážení, u některých pacientů dokonce onemocnění vyléčit. 

(marz) 

Zdroj:
www.hemophiliareport.com

Novinky

Jak děti s hemofilií podpořit v kolektivu, při léčbě nebo sportu

Jak děti s hemofilií podpořit v kolektivu, při léčbě nebo sportu

S hemofilií dnes už můžeme žít v mnoha ohledech plnohodnotný život. Přesto sžívání se s nemocí může být pro rodiny malých hemofiliků náročné. Domácí profylaxe, nástup dětí do školky nebo samostatná aplikace léku občas přinášejí rodičům i dětem krušné chvíle. Jak vše zvládnout v klidu a poskytnout dětem potřebnou oporu, poradily Kateřina Altmanová, předsedkyně pacientské organizace Hemojunior, a klinická psycholožka Mgr. Petra Bučková z FN Brno.
15. 6. 2022
Jak funguje hemofilická péče v regionech?

Jak funguje hemofilická péče v regionech?

Hemofilie je vrozenou poruchou srážlivosti krve, která vede k vyšší krvácivosti. Tíže tohoto onemocnění se liší pacient od pacienta, v nejtěžších případech vede až k invaliditě. Naštěstí je však lékařská péče o hemofiliky v naší republice na vysoké úrovni. Jak přesně hemofilická péče v regionech funguje a kde hledat pomoc?
16. 12. 2021

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
Takeda
drop drop drop