Rekombinantní faktory: co jsou zač a jak se získávají?

Srážlivé faktory se v dřívějších dobách získávaly výhradně z plazmy dárců. Díky bouřlivému rozvoji molekulární genetiky je dokážeme vyrobit i v laboratoři. A tak světlo světa spatřily rekombinantní faktory. Pouhým okem však jeden od druhého nerozeznáte, liší se totiž pouze způsobem získávání.

Srážlivé faktory v průběhu času

Dnešní srážlivé faktory jsou dokonalejší a bezpečnější, než ty, které se používaly před desítkami let. S rozvojem lékařské vědy se zpřísnil i výběr dárců plazmy a postup jejího očištění. Hemofilikům již tedy nehrozí nákaza infekčními chorobami. Navíc v případě rekombinantních faktorů již plazmu dárce vůbec nepotřebujeme. Vystačíme si s genem pro daný srážlivý faktor. V čem se tedy liší dnešní faktory od těch dřívějších?

1. Jsou velmi koncentrované a účinné.
2. Snadno se připravují.
3. Aplikace je rychlá a jednoduchá.
4. Jsou bezpečné.

Jak se vyrábí rekombinantní faktory?

• Celý proces výroby se odehrává v laboratoři za přísných bezpečnostních a hygienických podmínek.
• K přípravě srážlivého faktoru nepotřebujeme plazmu dárce, ale gen pro daný srážlivý faktor.
• V genu je zakódován postup výroby srážlivého faktoru.
• Tento gen přeneseme pomocí speciálních technik do hostitelského organismu, kterým můžou být bakterie nebo tkáňové kultury.
• Následuje děj, který se dá zjednodušeně popsat takto: gen se „uchytí“ uvnitř buňky a ta podle jeho návodu začne vytvářet bílkovinu. V našem případě buňka začne tvořit srážlivý faktor.
• Srážlivý faktor (nejčastěji VIII nebo IX) je oddělen z tkáňové kultury a dokonale očištěn.
• Následně se k němu přidá stabilizátor, např. sacharóza, který srážlivý faktor stabilizuje a učiní ho odolnějším vůči zevním vlivům.

Výroba rekombinantních faktorů je ve skutečnosti mnohem složitější a vyžaduje specializovaný laboratorní personál. Uměle vytvořené faktory jsou v současnosti často volbou číslo jedna v profylaxi i „on-demand“ terapii. Navíc při této laboratorní tvorbě nehrozí hemofilikům žádné riziko přenosu infekčních chorob. Jedinou nevýhodou tak zůstává poměrně vysoká cena, která brání rozšíření této léčby do chudších zemí.

(holi)

Zdroj: www.hemophilia.ca