Rekombinantní faktory: co jsou zač a jak se získávají?

Srážlivé faktory se v dřívějších dobách získávaly výhradně z plazmy dárců. Díky bouřlivému rozvoji molekulární genetiky je dokážeme vyrobit i v laboratoři. A tak světlo světa spatřily rekombinantní faktory. Pouhým okem však jeden od druhého nerozeznáte, liší se totiž pouze způsobem získávání.
Rekombinantní faktory: co jsou zač a jak se získávají?

Srážlivé faktory se v dřívějších dobách získávaly výhradně z plazmy dárců. Díky bouřlivému rozvoji molekulární genetiky je dokážeme vyrobit i v laboratoři. A tak světlo světa spatřily rekombinantní faktory. Pouhým okem však jeden od druhého nerozeznáte, liší se totiž pouze způsobem získávání.

Srážlivé faktory v průběhu času

Dnešní srážlivé faktory jsou dokonalejší a bezpečnější, než ty, které se používaly před desítkami let. S rozvojem lékařské vědy se zpřísnil i výběr dárců plazmy a postup jejího očištění. Hemofilikům již tedy nehrozí nákaza infekčními chorobami. Navíc v případě rekombinantních faktorů již plazmu dárce vůbec nepotřebujeme. Vystačíme si s genem pro daný srážlivý faktor. V čem se tedy liší dnešní faktory od těch dřívějších?

  1. Jsou velmi koncentrované a účinné.
  2. Snadno se připravují.
  3. Aplikace je rychlá a jednoduchá.
  4. Jsou bezpečné.

Jak se vyrábí rekombinantní faktory?

  • Celý proces výroby se odehrává v laboratoři za přísných bezpečnostních a hygienických podmínek.
  • K přípravě srážlivého faktoru nepotřebujeme plazmu dárce, ale gen pro daný srážlivý faktor.
  • V genu je zakódován postup výroby srážlivého faktoru.
  • Tento gen přeneseme pomocí speciálních technik do hostitelského organismu, kterým můžou být bakterie nebo tkáňové kultury.
  • Následuje děj, který se dá zjednodušeně popsat takto: gen se „uchytí“ uvnitř buňky a ta podle jeho návodu začne vytvářet bílkovinu. V našem případě buňka začne tvořit srážlivý faktor.
  • Srážlivý faktor (nejčastěji VIII nebo IX) je oddělen z tkáňové kultury a dokonale očištěn.
  • Následně se k němu přidá stabilizátor, např. sacharóza, který srážlivý faktor stabilizuje a učiní ho odolnějším vůči zevním vlivům.

Výroba rekombinantních faktorů je ve skutečnosti mnohem složitější a vyžaduje specializovaný laboratorní personál. Uměle vytvořené faktory jsou v současnosti často volbou číslo jedna v profylaxi i „on-demand“ terapii. Navíc při této laboratorní tvorbě nehrozí hemofilikům žádné riziko přenosu infekčních chorob. Jedinou nevýhodou tak zůstává poměrně vysoká cena, která brání rozšíření této léčby do chudších zemí.

(holi)

Zdroj: www.hemophilia.ca

Novinky

Jak funguje moderní léčba hemofilie

Jak funguje moderní léčba hemofilie

Hemofilie je dědičné onemocnění, které se projevuje zvýšenou krvácivostí. Jeho podstatou je nedostatek až úplná absence srážecích faktorů VIII nebo IX v plazmě. Znalost podstaty nemoci nám pomohla přijít s účinnou terapií, která za posledních 60 let ušla neuvěřitelný kus cesty. Jak vznikají rekombinantní léčiva a co znamená, když má lék prodloužený poločas rozpadu?
20. 4. 2022
Jak dokážou agentury domácí zdravotní péče pomoci hemofilikům?

Jak dokážou agentury domácí zdravotní péče pomoci hemofilikům?

Pro pacienty s hemofilií je užitečné vědět, že pokud se ocitnou v situaci, kdy si nejsou schopní sami zajistit aplikaci léku nebo další související ošetření, mohou využít pomoci agentur domácí zdravotní péče. Kdo může ošetření v domácím prostředí předepsat? Jak dokážou kvalifikované sestry svou návštěvou podpořit rodiny malých hemofiliků? Kde hledat potřebné kontakty?
25. 9. 2021

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
drop drop drop