Rekombinantní faktory: co jsou zač a jak se získávají?

Srážlivé faktory se v dřívějších dobách získávaly výhradně z plazmy dárců. Díky bouřlivému rozvoji molekulární genetiky je dokážeme vyrobit i v laboratoři. A tak světlo světa spatřily rekombinantní faktory. Pouhým okem však jeden od druhého nerozeznáte, liší se totiž pouze způsobem získávání.
Rekombinantní faktory: co jsou zač a jak se získávají?

Srážlivé faktory se v dřívějších dobách získávaly výhradně z plazmy dárců. Díky bouřlivému rozvoji molekulární genetiky je dokážeme vyrobit i v laboratoři. A tak světlo světa spatřily rekombinantní faktory. Pouhým okem však jeden od druhého nerozeznáte, liší se totiž pouze způsobem získávání.

Srážlivé faktory v průběhu času

Dnešní srážlivé faktory jsou dokonalejší a bezpečnější, než ty, které se používaly před desítkami let. S rozvojem lékařské vědy se zpřísnil i výběr dárců plazmy a postup jejího očištění. Hemofilikům již tedy nehrozí nákaza infekčními chorobami. Navíc v případě rekombinantních faktorů již plazmu dárce vůbec nepotřebujeme. Vystačíme si s genem pro daný srážlivý faktor. V čem se tedy liší dnešní faktory od těch dřívějších?

  1. Jsou velmi koncentrované a účinné.
  2. Snadno se připravují.
  3. Aplikace je rychlá a jednoduchá.
  4. Jsou bezpečné.

Jak se vyrábí rekombinantní faktory?

  • Celý proces výroby se odehrává v laboratoři za přísných bezpečnostních a hygienických podmínek.
  • K přípravě srážlivého faktoru nepotřebujeme plazmu dárce, ale gen pro daný srážlivý faktor.
  • V genu je zakódován postup výroby srážlivého faktoru.
  • Tento gen přeneseme pomocí speciálních technik do hostitelského organismu, kterým můžou být bakterie nebo tkáňové kultury.
  • Následuje děj, který se dá zjednodušeně popsat takto: gen se „uchytí“ uvnitř buňky a ta podle jeho návodu začne vytvářet bílkovinu. V našem případě buňka začne tvořit srážlivý faktor.
  • Srážlivý faktor (nejčastěji VIII nebo IX) je oddělen z tkáňové kultury a dokonale očištěn.
  • Následně se k němu přidá stabilizátor, např. sacharóza, který srážlivý faktor stabilizuje a učiní ho odolnějším vůči zevním vlivům.

Výroba rekombinantních faktorů je ve skutečnosti mnohem složitější a vyžaduje specializovaný laboratorní personál. Uměle vytvořené faktory jsou v současnosti často volbou číslo jedna v profylaxi i „on-demand“ terapii. Navíc při této laboratorní tvorbě nehrozí hemofilikům žádné riziko přenosu infekčních chorob. Jedinou nevýhodou tak zůstává poměrně vysoká cena, která brání rozšíření této léčby do chudších zemí.

(holi)

Zdroj: www.hemophilia.ca

Novinky

Krvácení do mozku – proč je důležité o tomto riziku vědět?

Krvácení do mozku – proč je důležité o tomto riziku vědět?

Úrazy a pády se během života nevyhnou nikomu. Některé jsou závažnější, z jiných se zase rychle oklepeme a jdeme dál. U hemofiliků ale i zdánlivě nevinný úraz může vyústit v obávanou komplikaci – krvácení do mozku. Jak jej včas rozpoznat a jaká opatření případně učinit?
26. 8. 2022
Jak děti s hemofilií podpořit v kolektivu, při léčbě nebo sportu

Jak děti s hemofilií podpořit v kolektivu, při léčbě nebo sportu

S hemofilií dnes už můžeme žít v mnoha ohledech plnohodnotný život. Přesto sžívání se s nemocí může být pro rodiny malých hemofiliků náročné. Domácí profylaxe, nástup dětí do školky nebo samostatná aplikace léku občas přinášejí rodičům i dětem krušné chvíle. Jak vše zvládnout v klidu a poskytnout dětem potřebnou oporu, poradily Kateřina Altmanová, předsedkyně pacientské organizace Hemojunior, a klinická psycholožka Mgr. Petra Bučková z FN Brno.
15. 6. 2022

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
Takeda
drop drop drop