Ve Velké Británii nedávno úspěšně skončila experimentální léčba šesti osob trpících hemofilií B. Výzkumníci jim do těla vpravili zdravou formu genu, jehož vrozená mutace hemofilii B způsobuje. Proběhl tak zatím nejúspěšnější pokus o možnou léčbu budoucnosti, takzvanou genovou terapii.
Po letech konečně úspěch
Zdravý gen pro srážecí faktor IX, který měl nahradit původní mutovaný, byl do buněk šesti osob s hemofilií dopraven pomocí speciálního viru. Odborníci mluví o velikém úspěchu – genová terapie se v léčbě různých onemocnění zkouší již od devadesátých let minulého století, zatím však přinášela především zklamání. V roce 1999 například v průběhu jedné z klinických studií zemřel člověk, což veškeré pokusy o zavedení nového způsobu léčby značně zbrzdilo. V jiné studii se zase povedlo vyléčit osoby s těžkou poruchou imunity, zároveň však u těchto osob s hemofilií docházelo ke vzniku rakoviny.
Po malých krůčcích k nové léčbě?
Genová terapie je obecně založena na myšlence dopravit do buněk osob s hemofilií zdravý gen, který má nahradit gen mutovaný způsobující u osob s dědičnými chorobami jejich onemocnění. Zdravý gen se do buněk obvykle vkládá pomocí virů, ale lidský imunitní systém většinu těchto virů zlikviduje ještě před tím, než mohou dokončit svou bohulibou misi. Úspěch, kterého nyní dosáhli britští vědci, byl umožněn mnoha drobnými zlepšeními, kterých v průběhu let postupně dosahovali vědecké týmy po celém světě.
Více muziky za méně peněz
Šesti osobám s hemofilií B, kteří se zúčastnili experimentální léčby, byl do krve injikován virus obsahující normální zdravý gen pro srážecí faktor IX. Virus s tímto genem doputoval až do jaterních buněk, které posléze začaly produkovat funkční srážecí faktor. Jediná injekce s dávkou viru stačila k tomu, aby čtyři osoby s hemofilií ze šesti mohli ukončit svou dosavadní léčbu koncentráty, zatímco dva zbývající ji stále potřebovali, avšak méně často. Pokud by genová terapie časem skutečně vstoupila do běžné praxe, znamenala by kromě zvýšení kvality života pro mnoho osob s hemofilií také významnou úsporu finančních prostředků.
(vek)
Zdroj: www.nytimes.com
