Nedávno jsme psali o existenci vzácné, získané hemofilie, která se řadí mezi autoimunitní choroby. Z dosud neznámého důvodu při ní část bílých krvinek začne produkovat protilátky neboli inhibitory proti určitému srážecímu faktoru. To se projeví jako jeho nedostatek a vzniká porucha srážlivosti krve. Téměř vždy je postižen srážecí faktor 8 (FVIII), takže příznaky jsou podobné vrozené hemofilii A. Příčina nemocí se však liší a stejně tak se může lišit i terapie.
Dva pilíře léčby
Lékaři při boji proti získané hemofilii mají dva základní cíle:
- zabránit akutním krvácivým epizodám, které mohou člověka ohrozit na zdraví nebo životě (léčba příznaků, tzv. symptomatická léčba),
- odstranit příčinu – tedy protilátky proti srážecímu faktoru – a tím nemoc vyléčit (léčba příčiny, tzv. kauzální léčba).
Protilátky mohou zničit i lék
Pravidelné doplňování chybějícího faktoru je jednoduché a efektivní řešení, které zabrání nadměrné krvácivosti u hemofiliků. U získané hemofilie je však situace složitější. V krvi cirkulují inhibitory, které likvidují jak vlastní srážecí faktor, tak i ten uměle dodaný. Tato situace může nastat jako druhotná reakce organismu na léčebně podaný „cizí“ srážecí faktor i u vrozené hemofilie. Řešení bývá drahé a problematické, ale existuje.
- V některých zemích je podáván prasečí FVIII. Tato bílkovina plní v krvi stejnou funkci, strukturou se ale liší od lidské a inhibitor ji obvykle nerozpozná. Látka je tvořena v laboratoři, jako předloha je použit právě prasečí faktor 8. Jedná se o novinku, v Americe byl tento lék nově schválen teprve na konci října 2014. V ČR registrován není.
- Pokud toto řešení selže či není k dispozici, lze uměle dodávat jiné proteiny srážecí kaskády (např. aktivovaný FVII nebo aktivovaný koncentrát protrombinového komplexu – APCC), aby jejich koncentrace v krvi vzrostla natolik, že při srážení „obejdou“ nedostatek FVIII a ten nebude potřeba.
- Inhibitory lze z krve i uměle vychytávat v mimotělním přístroji, tato technologie je však málo dostupná.
- Protilátek proti FVIII je v krvi někdy jen omezené množství. V takových případech lze podat tak vysokou dávku faktoru, že se inhibitor „vyčerpá/vysytí“ a alespoň některé z molekul FVIII zůstanou netknuté. To se používá hlavně v případech nízkého titru inhibitoru, než je vypracován jiný postup léčby.
S nemocí lze bojovat její vlastní zbraní
Zhruba v polovině případů se získaná hemofilie rozvine v souvislosti s těhotenstvím, infekcí nebo podáváním některých léků – náš imunitní systém se z nějakých příčin stane „zmateným“. Tento stav je někdy provázen jen mírně sníženou srážlivostí a může přejít i spontánně. Naopak když získaná hemofilie vznikne v souvislosti s jinou autoimunitní chorobou či z neznámého důvodu, bývá nutná agresivní léčba.
- Klasické léky na potlačení imunity, např. kortikoidy nebo cyklosporin, zaberou u 60–70 % pacientů.
- Další možností je cílená léčba – proti nemoci se bojuje její vlastní zbraní a do těla se vpraví „protilátka proti protilátce“.
- Komplikovanou, ale efektivní strategií je „navození imunitní tolerance“ – kombinací imunosupresiv, vysokých dávek FVIII a dalších metod naučíme imunitní systém opět přijímat srážecí faktor jako vlastní.
(luko)
