O tom, že existuje získaná hemofilie, jste se na našich stránkách mohli dočíst již dříve. Proto její podstatu jen v krátkosti shrneme. Jde o vzácné onemocnění (každý rok se v ČR objeví 10 až 15 nových případů). Svými příznaky se podobá „klasické“ hemofilii, nejčastěji variantě A. Jeho podstata však není ve vrozeném defektu tvorby srážecího faktoru 8 (FVIII), ale ve vzniku protilátek. Ty ničí normálně se vytvářející faktor a nazýváme je inhibitory srážecího faktoru. Existence těchto protilátek, bojujících proti vlastní struktuře organismu, řadí získanou hemofilii do kategorie autoimunitních onemocnění.
Dva pilíře léčby
Zhruba třetina nemocných má tak mírnou formu získané hemofilie, že nepotřebuje speciální lékařskou péči. U některých pacientů – zejména u žen, kde nemoc vznikla v souvislosti s imunitní aktivací v těhotenství – může časem dokonce dojít ke spontánnímu vymizení inhibitorů. Ti ostatní ale vyžadují odbornou pomoc. Lze ji rozdělit na dva základní směry: prvním je léčba akutního krvácení, tím druhým pak odstranění inhibitoru, čímž se řeší příčina nemoci.
Při krvácení inhibitor „obejdeme“ či zahltíme
Základem léčby krvácení u vrozené hemofilie je dodání chybějícího srážecího faktoru. To ale v případě té získané nemá smysl. Přítomné protilátky by ihned zničily i uměle dodaný faktor VIII. Musí se tedy volit jiné postupy.
- Rekombinantní faktor VIIa. Vyrábí se na buněčných kulturách v laboratoři. Zvýšením množství FVII po jeho podání zlepšíme srážlivost krve natolik, že chybění FVIII přestane představovat problém.
- Aktivované faktory protrombinového komplexu. Jsou rovněž součástí srážecí kaskády a fungují na podobném principu.
- Vysoké dávky FVIII. Při nízké koncentraci inhibitorů se plazma „vysytí“, a zbudou v ní tak i molekuly netknutého FVIII, který může plnit svoji funkci.
- Porcinní FVIII. Byl používán u lidí, jejichž inhibitory nebyly schopné reagovat s prasečím faktorem. Jeho rekombinantní forma je v ČR od letošního roku novinkou.
- Podpůrná léčba. Jde například o látky proti rozpouštění krevních sraženin, tkáňová lepidla a další.
Protilátky musí pryč
Některé léčebné přístupy jsou v případě získané hemofilie podobné jako u jiných autoimunitních onemocnění. Existují ale i specifické možnosti.
- Kortikoidy. Samy o sobě navodí ústup onemocnění až u tří čtvrtin pacientů. Úspěšně se užívají i v kombinaci s cytostatiky, nejčastěji s cyklofosfamidem. Kombinace těchto dvou léků s podáváním postupně se snižujících dávek FVIII může vést k navození imunotolerance.
- Rituximab. Je to monoklonální protilátka proti některým bílým krvinkám tvořícím protilátky. Může být použita jak na začátku léčby, tak i jako druhá volba.
- Cyklosporin A. Jde o poměrně agresivní imunosupresivum, které se většinou aplikuje až ve druhé vlně terapie.
- Imunoadsorbce. Jinými slovy vychytání inhibitorů speciální technikou a následné dodání FVIII se postarají jak o kontrolu krvácení, tak o remisi onemocnění.
Čas, za jaký se projeví účinek léčby, se pohybuje v řádu týdnů až měsíců. Vzhledem k tomu, že úspěšnost většiny metod je nad 75 %, někdy i nad 85 %, má pacient se získanou hemofilií slušnou naději, že jeho nemoc půjde dříve či později terapií zvládnout.
(luko)
Zdroje:
www.internimedicina.cz
http://cnhp.registry.cz
www.csarim.cz
www.sukl.cz
