Inhibitor při hemofilii aneb Když se tělo brání léčbě

Základem léčby hemofilie je dodávat organismu to, co mu chybí – tedy srážecí faktor. V některých případech se ale tato snaha nesetká s pozitivním ohlasem, a to v případě objevení se inhibitorů. Jak se tedy lze bránit v případech, kdy imunita začne podávaný lék likvidovat, to prozradí následující řádky.
Inhibitor při hemofilii aneb Když se tělo brání léčbě

Kvalita života hemofiliků je dnes v České republice na velmi vysoké úrovni díky síti hemofilických center označovaných jako CCC (Comprehensive care centre, tj. středisko komplexní péče) nebo HTC (Haemophilia treatment center, tj. středisko léčby hemofilie). Tyto instituce poskytují komplexní léčbu dětským i dospělým hemofilikům díky spolupráci hematologů s lékaři mnoha odborností. Jde o ortopedy, chirurgy, stomatology, gynekology, rehabilitační lékaře nebo psychology. Kde se v ČR tato centra nacházejí?

  • Střediska komplexní péče: Praha, Brno, Ostrava.
  • Střediska léčby hemofilie: České Budějovice, Olomouc, Hradec Králové, Plzeň, Ústí nad Labem, Liberec.

Rozdíl mezi HTC a CCC středisky spočívá v jediném: Centra komplexní péče nabízejí širší spektrum služeb a tím jsou také lépe připravena na léčbu pacientů s inhibitorem, u nichž je řešení hemofilie poněkud komplikovanější. 

Nejohroženější skupina

Inhibitor je označení pro protilátky ze skupiny imunoglobulinů typu G (IgG). Ty se tvoří asi u pětiny všech hemofiliků proti při léčbě podávaným srážecím faktorům. Inhibitor vzniká především u těžkých forem hemofilie (kdy se v krvi nachází méně než 1 % běžného množství faktoru). Častěji se vyskytuje u těžké hemofilie A (20–30 % případů), mnohem vzácněji u těžké hemofilie B (asi 3 %). U středně těžké a lehké hemofilie A se tvoří inhibitor u 3–10 % pacientů, zatímco u stejně závažných případů hemofilie B se objevuje jen velmi ojediněle.

Důležité faktory 

Co ovlivňuje riziko vzniku inhibitoru?

  • Typ genetického defektu způsobujícího hemofilii.
  • Jiné genetické mutace ovlivňující imunitu.
  • Výskyt inhibitoru u příbuzných – hemofiliků.
  • Etnické rozdíly – vyšší riziko je u černochů. 

Při překážce je nutná objížďka

K tvorbě inhibitoru dochází většinou během prvních 50 dnů podávání koncentrátu srážecího faktoru. Nejčastěji se objevuje mezi 20. a 40. dnem terapie. Jeho přítomnost v krvi se projeví sníženou nebo žádnou účinností podávané léčby. Množství inhibitoru se určuje pomocí tzv. Bethesda jednotek (BU). Hemofilici, kteří mají méně než 5 BU/ml, se označují jako „nízcí odpovídatelé“. Více než 5 BU/ml mají „vysocí odpovídatelé“. Proč je toto dělení důležité? Má totiž zásadní význam pro léčbu. U nízkého odpovídatele můžeme kýženého léčebného efektu dosáhnout zvýšeným množstvím podaného faktoru. Jeho část vyváže všechen přítomný inhibitor a zbylý volný faktor může působit. U vysokých odpovídatelů tohoto účinku dosáhnout nelze. Při léčbě se proto musí volit „objížďka“ a inhibitor obejít podáním jiných léků: aktivovaného protrombinového komplexu nebo faktoru VIIa.

Jak se krotí imunita

Ideální je pokusit se vzniku inhibitoru předejít, nebo pokud již došlo k jeho tvorbě, jej z organismu vyloučit. Podle nedávného výzkumu snižuje riziko jeho vzniku u dětí s těžkou formou hemofilie profylaxe. To je pravidelné podávání srážecího faktoru i mimo akutní krvácivé příhody. Zasáhnout proti již vzniklému inhibitoru lze dvěma cestami – principem imunotolerance a imunosuprese.

  • Při snaze o navození imunotolerance se podává pravidelně srážecí faktor ve vysokých dávkách po dobu až několika let. Tím si na něj imunita daného člověka postupně „zvykne“ a přestane tvořit protilátky. Úspěšnost této metody je odhadována na 50–90 %.
  • Při imunosupresi se lékaři snaží potlačit nežádoucí imunitní reakci organismu např. podáním protilátky anti-CD-20, která cíleně tlumí funkci určitého druhu bílých krvinek, či jiného imunosupresiva.
  • Obě metody lze případně kombinovat

Pro české hemofiliky, kteří se s inhibitorem potýkají, existují špičková centra léčby, ve kterých by tito pacienti měli podstupovat léčbu i všechny lékařské zákroky. Smyslem existence těchto center je zajištění stejně dlouhého a kvalitního života pro hemofiliky, včetně těch s inhibitory – ve srovnání se zbytkem populace

(marz) 

Zdroje:
http://zdravi.euro.cz
www.internimedicina.cz
www.hemofilici.cz

Novinky

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

V rámci cyklu videopříběhů „Jak se žije s hemofilií“ jsme tentokrát natáčeli s rodinou, která v Česku žije jen velmi krátce – od loňského března. Iryna a její 14letý syn Stanislav k nám přijeli po začátku války na Ukrajině – využili toho, že Irynin manžel a tatínek dospívajícího těžkého hemofilika už u nás pracoval a žil. Stas je od té doby v péči zdravotníků ve Fakultní nemocnici Motol. Jaké bylo jeho dětství s hemofilií? Jak rodina prožívala a prožívá různé etapy svého života? A v čem se liší hematologická péče u nás a na Ukrajině? Podívejte se na poutavý příběh Iryny a Stase a také zajímavý pohled odborníků – ošetřujícího lékaře MUDr. Vladimíra Komrsky, CSc., a sestry Veroniky Čepelákové.
15. 6. 2023
Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Hemofilici dnes prožívají stáří obdobně jako jejich vrstevníci, se všemi radostmi i těžkostmi, které přináší. Muže trpící krvácivým onemocněním však v pokročilejším věku častěji trápí nepříjemné bolesti kloubů, potřebují rehabilitace, chirurgický zákrok nebo pomoc s aplikací léků. Mnozí se chtějí poradit nebo sdílet své zkušenosti. Kde mohou hledat pomoc? Jaké aktivity organizují pacientské organizace? Kde najdou podporu, pokud potřebují řešit sociální otázky?
25. 5. 2023
Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Krvácení z nosu si v dětství zažije každý z nás. Někteří i opakovaně. Ve většině případů jde o neškodný doprovodný jev rýmy, úrazu nebo aktivních dětských prstíků. Jen vzácně naopak poukazuje na závažnější problém, jako jsou poruchy srážlivosti krve. Kdy bychom měli zpozornět a vydat se k lékaři?
4. 5. 2023
Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Život hemofiliků se během 20. a 21. století převratně změnil. Vědci přinesli zásadní poznatky o tomto onemocnění a obrovský posun se týkal i vývoje léčby a jejího podávání. Zatímco na počátku 20. století byla hemofilie až na výjimky fatální diagnózou, v současnosti mohou jedinci s touto nemocí žít velmi kvalitní a aktivní život.
3. 4. 2023

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků
drop drop drop