Inhibitor při hemofilii aneb Když se tělo brání léčbě

Základem léčby hemofilie je dodávat organismu to, co mu chybí – tedy srážecí faktor. V některých případech se ale tato snaha nesetká s pozitivním ohlasem, a to v případě objevení se inhibitorů. Jak se tedy lze bránit v případech, kdy imunita začne podávaný lék likvidovat, to prozradí následující řádky.
Inhibitor při hemofilii aneb Když se tělo brání léčbě

Kvalita života hemofiliků je dnes v České republice na velmi vysoké úrovni díky síti hemofilických center označovaných jako CCC (Comprehensive care centre, tj. středisko komplexní péče) nebo HTC (Haemophilia treatment center, tj. středisko léčby hemofilie). Tyto instituce poskytují komplexní léčbu dětským i dospělým hemofilikům díky spolupráci hematologů s lékaři mnoha odborností. Jde o ortopedy, chirurgy, stomatology, gynekology, rehabilitační lékaře nebo psychology. Kde se v ČR tato centra nacházejí?

  • Střediska komplexní péče: Praha, Brno, Ostrava.
  • Střediska léčby hemofilie: České Budějovice, Olomouc, Hradec Králové, Plzeň, Ústí nad Labem, Liberec.

Rozdíl mezi HTC a CCC středisky spočívá v jediném: Centra komplexní péče nabízejí širší spektrum služeb a tím jsou také lépe připravena na léčbu pacientů s inhibitorem, u nichž je řešení hemofilie poněkud komplikovanější. 

Nejohroženější skupina

Inhibitor je označení pro protilátky ze skupiny imunoglobulinů typu G (IgG). Ty se tvoří asi u pětiny všech hemofiliků proti při léčbě podávaným srážecím faktorům. Inhibitor vzniká především u těžkých forem hemofilie (kdy se v krvi nachází méně než 1 % běžného množství faktoru). Častěji se vyskytuje u těžké hemofilie A (20–30 % případů), mnohem vzácněji u těžké hemofilie B (asi 3 %). U středně těžké a lehké hemofilie A se tvoří inhibitor u 3–10 % pacientů, zatímco u stejně závažných případů hemofilie B se objevuje jen velmi ojediněle.

Důležité faktory 

Co ovlivňuje riziko vzniku inhibitoru?

  • Typ genetického defektu způsobujícího hemofilii.
  • Jiné genetické mutace ovlivňující imunitu.
  • Výskyt inhibitoru u příbuzných – hemofiliků.
  • Etnické rozdíly – vyšší riziko je u černochů. 

Při překážce je nutná objížďka

K tvorbě inhibitoru dochází většinou během prvních 50 dnů podávání koncentrátu srážecího faktoru. Nejčastěji se objevuje mezi 20. a 40. dnem terapie. Jeho přítomnost v krvi se projeví sníženou nebo žádnou účinností podávané léčby. Množství inhibitoru se určuje pomocí tzv. Bethesda jednotek (BU). Hemofilici, kteří mají méně než 5 BU/ml, se označují jako „nízcí odpovídatelé“. Více než 5 BU/ml mají „vysocí odpovídatelé“. Proč je toto dělení důležité? Má totiž zásadní význam pro léčbu. U nízkého odpovídatele můžeme kýženého léčebného efektu dosáhnout zvýšeným množstvím podaného faktoru. Jeho část vyváže všechen přítomný inhibitor a zbylý volný faktor může působit. U vysokých odpovídatelů tohoto účinku dosáhnout nelze. Při léčbě se proto musí volit „objížďka“ a inhibitor obejít podáním jiných léků: aktivovaného protrombinového komplexu nebo faktoru VIIa.

Jak se krotí imunita

Ideální je pokusit se vzniku inhibitoru předejít, nebo pokud již došlo k jeho tvorbě, jej z organismu vyloučit. Podle nedávného výzkumu snižuje riziko jeho vzniku u dětí s těžkou formou hemofilie profylaxe. To je pravidelné podávání srážecího faktoru i mimo akutní krvácivé příhody. Zasáhnout proti již vzniklému inhibitoru lze dvěma cestami – principem imunotolerance a imunosuprese.

  • Při snaze o navození imunotolerance se podává pravidelně srážecí faktor ve vysokých dávkách po dobu až několika let. Tím si na něj imunita daného člověka postupně „zvykne“ a přestane tvořit protilátky. Úspěšnost této metody je odhadována na 50–90 %.
  • Při imunosupresi se lékaři snaží potlačit nežádoucí imunitní reakci organismu např. podáním protilátky anti-CD-20, která cíleně tlumí funkci určitého druhu bílých krvinek, či jiného imunosupresiva.
  • Obě metody lze případně kombinovat

Pro české hemofiliky, kteří se s inhibitorem potýkají, existují špičková centra léčby, ve kterých by tito pacienti měli podstupovat léčbu i všechny lékařské zákroky. Smyslem existence těchto center je zajištění stejně dlouhého a kvalitního života pro hemofiliky, včetně těch s inhibitory – ve srovnání se zbytkem populace

(marz) 

Zdroje:
http://zdravi.euro.cz
www.internimedicina.cz
www.hemofilici.cz

Novinky

Jak funguje moderní léčba hemofilie

Jak funguje moderní léčba hemofilie

Hemofilie je dědičné onemocnění, které se projevuje zvýšenou krvácivostí. Jeho podstatou je nedostatek až úplná absence srážecích faktorů VIII nebo IX v plazmě. Znalost podstaty nemoci nám pomohla přijít s účinnou terapií, která za posledních 60 let ušla neuvěřitelný kus cesty. Jak vznikají rekombinantní léčiva a co znamená, když má lék prodloužený poločas rozpadu?
20. 4. 2022
Jak dokážou agentury domácí zdravotní péče pomoci hemofilikům?

Jak dokážou agentury domácí zdravotní péče pomoci hemofilikům?

Pro pacienty s hemofilií je užitečné vědět, že pokud se ocitnou v situaci, kdy si nejsou schopní sami zajistit aplikaci léku nebo další související ošetření, mohou využít pomoci agentur domácí zdravotní péče. Kdo může ošetření v domácím prostředí předepsat? Jak dokážou kvalifikované sestry svou návštěvou podpořit rodiny malých hemofiliků? Kde hledat potřebné kontakty?
25. 9. 2021

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
drop drop drop