Od lidské plazmy k výrobě v laboratoři
Na počátku moderní léčby hemofilie se krvácivé epizody pacientů léčily pomocí plné krve (kompletní odebraná krev) nebo čerstvé zmražené plazmy. Ani jedna z možností neobsahuje dostatečné množství faktoru VIII a IX, a proto se pátralo dál. Přes kryoprecipitát (produkt z krve, který obsahuje vysokou koncentraci fibrinogenu a faktoru VIII) a plazmatické deriváty srážecích faktorů jsme došli až k rekombinantním faktorům. Co to vlastně znamená?
Výroba rekombinantních léčiv byla umožněna rozvojem DNA technologií. Konkrétně u hemofilie se jedná o srážecí faktory, které nebyly vyrobeny z lidské plazmy, ale v laboratoři. Zatímco plazmatické deriváty se získávají z krevní plazmy dárců, u těch rekombinantních se zjednodušeně řečeno vezme gen zodpovědný za tvorbu daného srážecího faktoru a vloží se do buňky v laboratoři. Buňka ho následně „vezme za svůj“ a začne podle něj vyrábět srážecí faktor.
Vzniklý produkt tak nepochází z lidské krve. Tím se mimo jiné také eliminuje možnost přítomnosti infekce a zvyšuje se bezpečnost přípravku.
Nicméně je třeba říct, že i na plazmatické deriváty srážecích faktorů jsou kladeny vysoké bezpečnostní požadavky v průběhu procesu výroby, a riziko nákazy je proto sníženo na minimum.
Proč je výhodný prodloužený poločas rozpadu léku
Možnosti léčby hemofilie se ale nezastavily jen u rekombinantních faktorů. Klasické faktory totiž mají poměrně krátkou životnost a jejich nevýhodou je nutnost častější aplikace. Vědecký svět proto přišel s faktory s prodlouženým poločasem rozpadu. V takovém případě se na faktor naváže ještě jedna molekula (např. polyethylenglykol), která ho pomůže udržet v plazmě funkční delší dobu, než když jde pouze o samotný faktor. To umožňuje delší časové rozestupy mezi jednotlivými aplikacemi léku a snižuje zátěž pacienta.
Další novinkou v léčbě hemofilie je pak i nefaktorová léčba pomocí protilátky nahrazující funkci srážecího faktoru.
Jak se v těle chovají dodané faktory?
Objevení podstaty hemofilie a možnost aplikace faktorů, ať už z plazmy, anebo těch rekombinantních, byly velké milníky v léčbě této vzácné krevní choroby a pomohly zlepšit životy hemofiliků. Po aplikaci léku se totiž dodané faktory chovají jako ty tělu vlastní a pomáhají se složitým procesem srážení krve, které přes celou radu procesů vyúsťuje v zastavení krvácení. Díky tomu se významně snížily komplikace a následky, které jsou pro hemofilii typické.
(jala)
Snahu zvýšit všeobecné povědomí o krvácivých nemocech a možnostech jejich léčby každoročně 17. dubna připomíná Světový den hemofilie. Letos tento den vyšel na velikonoční neděli, téma akce bylo vyhlášeno následující: Přístup (k péči a léčbě) pro všechny. Partnerství. Politika. Pokrok. Zapojení politiků a začlenění tématu zděděných poruch srážlivosti krve do národní zdravotní politiky.
Cílem této akce je zlepšit udržitelný a spravedlivý přístup k péči a léčbě.
Zdroje:
http://www.remedia.cz/Okruhy-temat/Technologie-leku/Rekombinantni-pripravky-treti-generace-v-lecbe-hemofilie/8-1r-2a6.magarticle.aspx
https://www.hog.org/handbook/article/3/29/recombinant-factor-concentrate
https://www.dovepress.com/recent-advances-in-the-treatment-of-hemophilia-a-review-peer-reviewed-fulltext-article-BTT
https://wfh.org/world-hemophilia-day/
