Léčba hemofilie – kdy začít s profylaxí?

V České republice je registrováno kolem jednoho tisíce hemofiliků, ne všichni však potřebují profylaktickou léčbu. Předcházet krvácení pravidelným podáváním srážlivých faktorů (FVIII/IX) se vyplatí zejména u těžké hemofilie již v dětství.
Léčba hemofilie – kdy začít s profylaxí?

V České republice je registrováno kolem jednoho tisíce hemofiliků, ne všichni však potřebují profylaktickou léčbu. Předcházet krvácení pravidelným podáváním srážlivých faktorů (FVIII/IX) se vyplatí zejména u těžké hemofilie již v dětství.

Prevence na více způsobů

Ačkoliv je profylaktická léčba důležitou složkou v terapii hemofilie, není automaticky podávána každému hemofilikovi. Nasazení vyžadují především nejtěžší případy hemofilie, kdy je v plazmě koncentrace konkrétního srážlivého faktoru velmi nízká, nebo pacienti s vyššími koncentracemi srážlivých faktorů, kteří však mají závažné příznaky obdobné jako u těžké hemofilie. Rozlišuje se několik typů profylaktické léčby:

  1. Primární profylaxe – takto se označuje zahájení léčby faktorem srážení nejpozději po objevení se první krvácivé epizody nebo do ukončení druhého roku života. Často je léčba zahajována ještě před tím, než dítě první krvácivou příhodu prodělá.
  2. Sekundární profylaxe – toto označení nese profylaxe započatá později než primární nebo po větším počtu krvácivých epizod.
  3. Krátkodobá profylaxe – podle klinického stavu se přechodně zavádí po operacích, úrazech, při rehabilitacích apod.

Terapie šitá na míru

Sestavit terapii vhodnou pro konkrétního pacienta je celkem obtížný úkol. Na jedné straně je potřeba zabránit krvácení do kloubů, které zejména u dětí může vést k nevratnému poškození kloubů, na druhé straně pak zamezit tvorbě inhibitorů. Jak taková terapie vypadá?

  • Profylaxe je indikována u všech těžkých forem hemofilie, přičemž se léčba zahajuje ideálně mimo krvácení nejpozději ve 12 měsících života.
  • Cílem profylaxe je trvale udržet hladinu srážlivých faktorů VIII/IX > 1 %, lépe > 2 % z normální koncentrace v plazmě.
  • U hemofilie A se většinou podává 25–40 jednotek/kg hmotnosti 2–3× týdně až obden, u hemofilie B pak stejné množství 2× týdně až každý třetí den.
  • Otázkou zůstává, kdy profylaxi ukončit. Pokud pacient nemá krvácivé projevy, lze profylaxi ukončit v dospělosti, nejlépe ve třetí dekádě věku. U stále většího procenta pacientů se však ukazuje, že je vhodné pokračovat s profylaxí i v dospělosti.

Léčba je možná i doma

Pokud je to možné, je vhodné podávat srážlivé faktory v klidu domova. Aplikaci pak provádí sám pacient, rodina, popřípadě zdravotní sestra či praktický lékař. Tento postup eliminuje stres z častého dojíždění do zdravotnického zařízení a zaručí co nejmenší časovou prodlevu při léčbě krvácení. Centra vydávající hemofilikům koncentráty seznámí pacienty s technikou aplikace léčby, skladováním srážlivých faktorů či vedením protokolu o domácí léčbě.

Krvácení hemofiliků je v dnešní době celkem dobře léčitelné a pravidelným podáváním srážlivých faktorů můžete předejít především nevratnému poškození kloubů, které je velmi bolestivé a omezující v pohybu.

(holi)

Zdroj: MUDr. Jan Blatný, Ph.D., RNDr. Ingrid Hrachovinová a kol. Diagnostika a léčba hemofilie. Český národní hemofilický program, 2012, s. 6, 13–14.

Novinky

Virtuální setkání u kulatého stolu k problematice hemofilie

Virtuální setkání u kulatého stolu k problematice hemofilie

Virtuální setkání unikátního online kulatého stolu k tématu hemofilie se uskutečnilo ve středu 8. června a potkali se na něm zástupci pacientských organizací Kateřina Altmanová (Hemojunior) a Martin Bohůn (Český svaz hemofiliků) společně s lékařkou MUDr. Evou Drbohlavovou a psycholožkou Mgr. Petrou Bučkovou. O své zkušenosti se životem s onemocněním hemofilií A se přišel podělit Marek Šimoník. Celý přenos zkušeně moderovala Patricie Strouhalová, jejíž hlas můžete znát z vysílání Českého rozhlasu.
19. 1. 2023
Celý život se věnuje motoristickému sportu, o své nemoci mluví jen velmi nerad

Celý život se věnuje motoristickému sportu, o své nemoci mluví jen velmi nerad

I ve svých 72 letech cestuje a občas vyrazí se synem natáčet na různé motoristické závody. Píše knihy, pořádá archiv svých televizních reportáží, na chalupě se věnuje rodině, kamarádům, zahradě i bazénu. Publicista Vladimír Dolejš žije velmi aktivní život i v seniorském věku. Své závažné onemocnění – hemofilii – jako by nevnímal. Ovšem nemoc se pochopitelně v menší či větší míře ozývá celý život.
8. 11. 2022
Žiju krásný život, říká 72letý hemofilik Vladimír Dolejš

Žiju krásný život, říká 72letý hemofilik Vladimír Dolejš

Přestože je novinář Vladimír Dolejš již nějakou dobu v důchodu, natáčení motoristických závodů se stále občas věnuje. Ostatně motorismu zasvětil většinu svého života, jako redaktor i moderátor, ale také jako aktivní závodník, 25 let totiž jezdil rallye. O všech svých bývalých i současných aktivitách mluví s velkým zápalem a radostí. A to navzdory těžké formě hemofilie, se kterou se celý život potýká, i navzdory řadě komplikací této nemoci. Podívejte se na zajímavý a velmi inspirativní videopříběh s Vladimírem Dolejšem.
1. 11. 2022

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků

Takeda

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli, co jste hledali, připojte se k největší hemofilické komunitě.
Takeda
drop drop drop