Nová doporučení pro prevenci krvácení u hemofilie – to nejdůležitější, co potřebujete vědět

Medicína se každým dnem posouvá kupředu a ani poznatky o hemofilii nejsou výjimkou. S přibývajícími znalostmi se mění i tzv. guidelines. Co říkají aktuální doporučení od Světové hemofilické federace (WFH) o preventivní terapii? Jak přistupovat k léčbě hemofilie? A jaká hladina srážecího faktoru v krvi je dostatečná pro prevenci krvácení?
Nová doporučení pro prevenci krvácení u hemofilie – to nejdůležitější, co potřebujete vědět

Klasická léčba hemofilie ve své podstatě spočívá v nitrožilním podávání chybějícího srážecího faktoru – u hemofilie A se jedná o faktor VIII, u hemofilie B o faktor IX. Také se jí říká substituční. Podávat se můžou faktory se standardním nebo prodlouženým účinkem.

U druhé varianty se srážecí faktor nemusí podávat tak často, protože látka v těle působí delší dobu. Existuje několik postupů, které umožňují prodloužit dobu existence faktoru v krvi. Například se může stabilizovat přítomností jiné molekuly, která zabrání jeho „odstranění“ z krevního oběhu, tzv. eliminaci. Tomu říkáme proces pegylace. Druhou možností je spojení s bílkovinou, která v krvi existuje delší dobu, protože má delší poločas eliminace. Tím je před „odstraněním“ chráněn i srážecí faktor. K tomu se používá třeba albumin nebo lidské protilátky. Nicméně ať už se faktor s prodlouženým účinkem vyrobí jakkoliv, podle dostupných studií mezi ním či standardně působící faktorovou léčbou není rozdíl v bezpečnosti či účinku.

Novinkou posledních let je pak léčba nefaktorová, která je založena na jiném principu ovlivnění srážlivosti krve. Aktuálně je dostupná látka, která nahrazuje funkci srážecího faktoru VIII, jenž má za úkol aktivaci jednoho z faktorů koagulační kaskády. 

Obě varianty léků se mohou podávat ve dvou režimech:

  • preventivní – léčivá látka se aplikuje pravidelně a dlouhodobě,
  • léčba krvácivých epizod (léčba tzv. on demand) – kdy se lék podává při výskytu krvácení.

Obecná doporučení pro prevenci krvácení u hemofilie

Podle doporučení WFH by měla být preventivní terapie preferována před léčbou on demand vzhledem k lepším výsledkům při prevenci vzniku hemofilických komplikací, především obávaného poškození kloubů. Doporučována je zvlášť u hemofiliků A i B s těžkou formou hemofilie, ale také u pacientů, kteří již nějaké kloubní poškození mají. Těm pravidelná preventivní terapie pomůže snížit množství krvácivých epizod a tím zpomalit poškozování kloubu. Vhodná je také u hemofiliků, kteří zažili nebezpečné krvácení, např. do mozku, a to minimálně po dobu tří až šesti měsíců od příhody.

V případě problémů se žilním přístupem WFH doporučuje buď zavedení centrálního žilního vstupu, tedy hadičky či portu (tělíska), které se umístí na delší dobu do některé z velkých žil, nebo převod pacienta na nefaktorovou léčbu, která nevyžaduje žilní podání. Ovšem hemofiliky mohou potrápit i jiné komplikace než jen žilní přístup. 

Jaké všechny faktory mají vliv na léčbu? Jde nejenom o závažnost hemofilie, ale také o tzv. krvácivý fenotyp, který popisuje frekvenci a závažnost krvácení. Mezi další faktory patří stav kloubů, rychlost zpracovávání faktoru v těle hemofilika (tzv. farmakokinetika), věk, hmotnost či životní styl. Proto léčba hemofilie poslední roky směřuje na cestu terapie na míru, kdy se místo dávkování podle hmotnosti berou v potaz všechny zmíněné faktory, jejichž spojením se vypracuje vhodná dávka pro každého hemofilika. WFH tento přístup doporučuje především u pacientů s těžkou formou hemofilie.

U těžkých hemofiliků je věk důležitým faktorem i pro jiná doporučení. WFH doporučuje zahájení preventivní dlouhodobé léčby u hemofiliků A i B s těžkou formou hemofilie ještě před objevením kloubního poškození a ideálně před třetími narozeninami dítěte. Včasné zahájení prevence umožňuje zabránit rozvoji komplikací typických pro hemofilii.

Doporučení dávkování faktoru se změnilo 

Vzhledem k tomu, že každý hemofilik je trochu jiný, nedá se určit obecné množství faktoru, které je nutné podat za určitou dobu. Místo toho se doporučení soustředí na hladinu faktoru v krvi. Dříve se za dostatečnou považovala hladina kolem 1 %, podle aktuálních doporučení je ale vhodná taková dávka, která u hemofilika zajistí hladinu srážecího faktoru v krvi nad 3–5 % a výše – s ohledem na jeho životní styl, aktivitu a tíži onemocnění.

Vyšší množství faktoru v krvi pomáhá předcházet průlomovým krvácením a snižuje riziko poškození kloubů nebo výskytu život ohrožujícího krvácení.

Důležitým doporučením je také nutnost zaznamenávat krvácivé epizody hemofilika a jejich řešení. Zvláště u pacientů s těžkou formou nemoci je nutná spolupráce s ošetřujícím hematologem či hemofilickým centrem. Kromě prevence komplikací – o což v prevenci jde – se tím též dává signál k případné úpravě terapie a dosažení vyšší hladiny srážecího faktoru v krvi, která hemofilika chrání před dalším krvácením.

(jala)

Zdroje:

https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1863.pdf

Novinky

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

Bála jsem se zůstat s vážně nemocným synem na Ukrajině, říká Iryna

V rámci cyklu videopříběhů „Jak se žije s hemofilií“ jsme tentokrát natáčeli s rodinou, která v Česku žije jen velmi krátce – od loňského března. Iryna a její 14letý syn Stanislav k nám přijeli po začátku války na Ukrajině – využili toho, že Irynin manžel a tatínek dospívajícího těžkého hemofilika už u nás pracoval a žil. Stas je od té doby v péči zdravotníků ve Fakultní nemocnici Motol. Jaké bylo jeho dětství s hemofilií? Jak rodina prožívala a prožívá různé etapy svého života? A v čem se liší hematologická péče u nás a na Ukrajině? Podívejte se na poutavý příběh Iryny a Stase a také zajímavý pohled odborníků – ošetřujícího lékaře MUDr. Vladimíra Komrsky, CSc., a sestry Veroniky Čepelákové.
15. 6. 2023
Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Jaká úskalí přináší stáří s hemofilií?

Hemofilici dnes prožívají stáří obdobně jako jejich vrstevníci, se všemi radostmi i těžkostmi, které přináší. Muže trpící krvácivým onemocněním však v pokročilejším věku častěji trápí nepříjemné bolesti kloubů, potřebují rehabilitace, chirurgický zákrok nebo pomoc s aplikací léků. Mnozí se chtějí poradit nebo sdílet své zkušenosti. Kde mohou hledat pomoc? Jaké aktivity organizují pacientské organizace? Kde najdou podporu, pokud potřebují řešit sociální otázky?
25. 5. 2023
Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Časté krvácení z nosu u dětí – může jít o projev hemofilie?

Krvácení z nosu si v dětství zažije každý z nás. Někteří i opakovaně. Ve většině případů jde o neškodný doprovodný jev rýmy, úrazu nebo aktivních dětských prstíků. Jen vzácně naopak poukazuje na závažnější problém, jako jsou poruchy srážlivosti krve. Kdy bychom měli zpozornět a vydat se k lékaři?
4. 5. 2023
Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Důležité milníky pro hemofiliky – výzkum nemoci, léčba a kvalita života

Život hemofiliků se během 20. a 21. století převratně změnil. Vědci přinesli zásadní poznatky o tomto onemocnění a obrovský posun se týkal i vývoje léčby a jejího podávání. Zatímco na počátku 20. století byla hemofilie až na výjimky fatální diagnózou, v současnosti mohou jedinci s touto nemocí žít velmi kvalitní a aktivní život.
3. 4. 2023

Naši partneři

Pokud jste na těchto stránkách nenalezli vše, co jste hledali, zkuste se obrátit na pacientské organizace. Hemofilikům a jejich rodinám nabízí poradenství, pomoc i členství ve své komunitě.

Český svaz hemofiliků

Český svaz hemofiliků
drop drop drop